在血友病的治疗过程当中，相当一部分患者在输注凝血因子后会产生“抑制物”，导致治疗效果大打折扣，被业界戏称为是治疗路上的终极“大BOSS”。而如今凭借一款源自圆斑蝰蛇毒液、目前尚在审批阶段的伴抑制物血友病新药——STSP-0601（波米泰酶α），舒泰神（300204.SZ）再度走到资本市场的聚光灯下。
时间回到2025年3月份年报出炉时，舒泰神连亏五年，核心产品收入萎缩，研发青黄不接。可就在接下来的几个月时间里，这家老牌药企的股价一飞冲天，以极其戏剧性的方式重回资本市场中心，半年内创下超700%的涨幅，成为2025年A股医药板块当之无愧的“妖股”之一。
从“死缓”到“封神”，这剂“蛇毒良方”，凭什么能让深陷亏损泥潭的舒泰神“死而复生”？
▌血友病的未竟之战：从“有没有”到“好不好”
有这样一群人，他们的生命如同玻璃般易碎——一次轻微的碰撞就可能引发难以止住的出血，为此他们不得不时刻生活在小心翼翼之中，他们就是被称为“玻璃人”的血友病患者。
血友病是一种严重的遗传性出血性疾病，主要表现为凝血功能障碍。人体内有十几种凝血因子，而血友病患者的血液中因为缺少了第八因子或第九因子，导致出血倾向显著高于常人，即便是轻微的创伤也会引发较严重的出血，重症患者在没有外伤的情况下还可能出现自发性出血。
据《中国血友病诊治报告2023》显示，我国血友病患病率在（2.73-3.09）/10万左右，按照全国14亿人口测算，那么中国大约有4万名血友病患者，并且男性患者占据了主要比例。
根据缺乏的凝血因子种类不同，血友病主要分为两种类型，分别为缺乏凝血因子FVIII（八因子）的血友病A（甲型），以及缺乏凝血因子FIX（九因子）的血友病B（乙型）。其中，甲型血友病是最常见的血友病类型，约占所有血友病患者的80%-85%。
治疗血友病的主要策略是“缺啥补啥”，也就是补充外源性的凝血因子（即“凝血因子替代疗法”）。目前临床常用药物主要是人源性或重组凝血因子Ⅷ（八因子，用于血友病A）和凝血因子Ⅸ（九因子，用于血友病B）。
血友病的治疗几经变迁，而重组凝血因子（FVIII/FIX）的问世无疑是全球血友病治疗史上的一次重大突破，这种用基因工程技术生产的药物，能够让血友病患者彻底摆脱血源依赖，避免了由血浆提取凝血因子而可能带来的血液病毒感染风险。
近年来，中国血友病治疗领域也迎来多项重大转折。特别是国产重组凝血因子产品的相继上市，将患者年治疗费用从原来的数十万元降至十万以内，有力推动了血友病治疗渗透率的大幅提升，越来越多的患者不再“望药兴叹”。
但医学的进步永无止境。南方医科大学南方医院血液科教授、主任医师孙竞教授向《科创板日报》记者指出，当前我们的血友病治疗仍然处于刚过“温饱线”的阶段——虽然解决了“有没有”的问题，但距离“好不好”还有差距。
比如说，目前临床上使用的凝血因子往往一周要进行3-4次静脉注射。这就意味着患者每年要承受扎针150多次的痛苦。这种“不扎针就要出血，频繁扎针又很‘受伤’”的两难处境，让患者对更长效、更便捷的治疗方案充满期待。
另外，还有相当一部分的血友病患者在输注凝血因子后会产生"抑制物"（一种抵抗凝血因子的抗体）。这些抗体就像"药物克星"一样攻击输注的凝血因子，导致治疗效果下降甚至失效。可以说，在血友病的治疗过程当中，抑制物是最让医生头疼的拦路虎之一。
孙竞告诉《科创板日报》记者，“血友病伴抑制物”是血友病治疗过程中最严重且棘手的并发症，约30%的重型血友病A患者会产生抑制物，“这个比例还是相当高的”。
“通常而言，重症血友病A患者更容易产生抑制物，因为他们体内几乎完全没有凝血因子，在其接受凝血因子替代治疗初期的一段时间，身体就会自动产生针对该凝血因子的免疫性抗体。抑制物一旦‘阳性’，治疗难度还会加倍或无效，严重时甚至会增加患者的致残率和死亡率。”孙竞告诉记者。
据悉，针对伴抑制物血友病的治疗，目前临床主要有免疫耐受疗法（ITI）、旁路途径、非因子等不同手段，但均有不足。
其中免疫耐受疗法（ITI）是清除抑制物的标准疗法。“其作用机制类似于脱敏治疗，比如血友病A患者可以通过持续小剂量地输注八因子，联合免疫抑制剂，促使免疫系统产生耐受。但此类治疗持续时间往往需要半年至数年以上，不仅时间长，花费还很巨大。”孙竞表示。
与此同时，针对伴抑制物血友病的出血事件，往往需要通过旁路途径去止血。而旁路途径主要有两类药物，分别是凝血酶原复合物（PCC）和重组人凝血因子Ⅶa（rFⅦa，重组七因子）。
但孙竞表示，凝血酶原复合物的短板是治疗副作用比较大，容易产生血栓。而重组七因子的价格又非常昂贵，“打一次就要花费20000-30000元，而且因为药物半衰期比较短，所以差不多每三小时就要打一次，这样下来一天就要花费近20万元，极少有患者能够负担得起”。
重组七因子的传统经典药物是诺和诺德的诺其（NovoSeven），2024年其全球销售额高达11.58亿美元，而中国销售额仅为1.6亿元。尽管国产首个同类药物——正大天晴的注射用重组人凝血因子Ⅶa（安启新®）刚刚在上个月获批，但孙竞告诉记者，治疗费用依然不低。
▌舒泰神的资本盛宴：老药失势，豪赌新药
整体而言，目前全球不伴抑制物的血友病治疗手段相对丰富，而伴抑制物血友病的治疗手段依然比较缺乏，可用药物不是疗效还不够好，就是贵到用不起。
这恰是舒泰神盯上的真空地带。
STSP-0601目前有两个适应症正在推进临床，包括伴抑制物血友病患者按需治疗和不伴抑制物血友病患者按需治疗。有市场分析预测，仅在伴抑制物这一细分领域，STSP-0601若成功上市，国内销售峰值就有望突破20亿元。这对于此前年营收仅3亿多元、深陷亏损的舒泰神而言，无疑是颠覆性的想象空间。
据记者梳理公开信息，STSP-0601是一种创新性的凝血因子X激活剂（十因子激活剂），其活性成分提取自圆斑蝰蛇毒液。作用机制上，STSP-0601与重组七因子产品类似，巧妙地绕过传统凝血因子替代疗法依赖的Ⅷ或Ⅸ因子，而是直接激活下游因子X，这就相当于在凝血通路被抑制物抗体阻断时，另辟了一条止血的“旁门左道”。
STSP-0601的研发其实早在2019年就已经开始，但直到今年才彻底引爆公司股价。伴随STSP-0601的每一个利好消息，舒泰神的股价在关键节点（如IIb期结果公布、上市申请获受理）时均引发剧烈波动，短期涨幅惊人。
背后一个很重要的原因是，市场预期这款药物有可能跨过临床III期，凭借II期临床数据获得“附条件上市”批准，进而提前进入商业化。
年初，舒泰神公告取得IIb期临床总结报告，数据达到预设主要有效性终点。公告明确指出，Ib/II期和IIb期结果均证明STSP-0601具有良好的按需止血效果。公司随即宣布将推进附条件上市申报准备。
6月初，公司再次公告STSP-0601附条件上市申请获国家药监局受理，并被纳入优先审评序列。这则消息出来后，当天的股价就实现了“20cm”涨停。
然而，狂欢之下暗流涌动，最大关卡首先还是审批。要知道，附条件上市往往适用于那些治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病或公共卫生急需的药品。
并且近年来相关政策有持续收紧趋势，例如最新的2025年修订稿提出，要求申报企业在附条件上市前启动确证性临床试验，并限制同靶点药物重复申请，以避免同质化竞争等。
“受理”并不等于一定会获得批准。而STSP-0601能否如愿成为那个“幸运儿”，还有一定的不确定性。
另一方面，舒泰神股价之所以一飞冲天，离不开今年A股医药行情的助推。经历前期的深度调整，2025年A股医药迎来强劲反弹，投资者对于处于研发关键阶段、或者有强烈BD预期的创新药企业，往往会给予更高的风险容忍度。
6月28日，STSP-0601用于治疗A型血友病和B型血友病适应症还获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定，被视为STSP-0601的国际化按下了快捷键。
但值得注意的是，舒泰神2024年末现金及现金等价物余额仅5354.93万元，无论从资金、人才还是市场准入前景来看，相比自建团队自主搭建出海之路，选择对外授权（License-out）或是和MNC合作开发显然是更好的一条路，不过到目前为止，STSP-0601尚未有BD消息传出。
更不容忽视的是，持续五年亏损消耗着舒泰神的现金储备。推进STSP-0601的III期临床、筹建生产线、准备商业化等，均需巨额资金，这家药企的现金流又是否能够支撑到新药盈利？
舒泰神的故事曾是国产药企的成功范本。2002年成立后，依靠2004年获批的便秘药“舒泰清”和2006年上市的视神经损伤药“苏肽生”，这家老牌药企一度风光无限。然而，单一产品线的脆弱性在政策变动面前暴露无遗。
2019年，苏肽生被纳入国家重点监控合理用药药品目录，公司营收应声下跌。2024年财报显示，舒泰清和苏肽生两款“元老”产品合计贡献3.14亿元收入，占比仍高达96%以上，凸显其创新乏力与后继无人。
失去政策优势后，舒泰神自2020年起陷入亏损深渊，当年即巨亏1.33亿元。截至2024年，公司已连续五年亏损，转型压力迫在眉睫。期间虽尝试布局新冠、乙肝等热门领域，却均以失败告终，研发管线青黄不接。
“老药衰退+研发屡败”一度是舒泰神脱不下的标签，舒泰神的困境也是许多传统药企的缩影。但STSP-0601的横空出世改写了剧本，凭借IIb期临床不仅拿下CDE突破性疗法认定，更触发了资本的疯狂押注。有人因此调侃：“看这股价走势，不知道的还以为血友病已经被攻克。”
从药物获批到最终转化为稳定利润，还隔着漫长且充满变数的链条，资本市场的狂欢终将退潮，唯有药物的真实临床价值和企业的商业化能力，才是支撑长期价值的基石。
在掌声与泡沫之下，故事高潮已至，但终局尚未写就。在这个普遍讲故事的时代，STSP-0601的“蛇毒奇迹”将何去何从？答案揭晓前，所有浮盈都只是纸面富贵；答案揭晓后，才知道谁在裸泳。
