获受理10个多月后，天坛生物旗下一款投入2.66亿元研发的血友病药物，被撤回了上市申请。

　　11月19日晚间，这家国内头部血液制品公司发布公告，称下属企业成都蓉生药业有限责任公司（简称“成都蓉生”）撤回了“注射用重组人凝血因子Ⅶa”的药品注册申请，原因是根据CDE（国家药品监督管理局药品审评中心）的审评意见，需要补充儿童（<12岁）患者群体的临床试验相关数据。<>

　　《每日经济新闻》记者注意到，目前国内共有2款同类药物获批，分别来自丹麦药企诺和诺德和国内药企正大天晴药业集团南京顺欣制药有限公司（简称“正大天晴”），后者的药物于今年7月获批，适用于符合条件的成人及青少年（12岁以上）先天性血友病患者的出血治疗。

　　问题来了：同类国产药物的获批适应证不包含12岁以下患者，成都蓉生为何需要补充儿童数据？被外资企业占有九成以上的罕见病儿童药物市场，正在发生哪些变化？

　　唯一国产药物7月获批，适应证远小于进口原研药

　　要了解注射用重组人凝血因子Ⅶa这款药物，首先要了解血友病。

　　这是一种罕见的X染色体连锁隐性遗传性疾病，国内的患病率约为2.73/10万，患者终身具有轻微创伤后出血倾向，标准治疗方案是通过静脉输注补充缺失的凝血因子，其中FVIII用于血友病A，FIX用于血友病B。

　　然而，部分患者在接受标准治疗后，机体会形成抗FVIII/FⅨ同种中和抗体，导致原本有效的治疗方案失效，这种并发症被称为“抑制物”。而重组人凝血因子Ⅶa，就是伴抑制物血友病患者急性出血时的首选药物。

　　2002年，诺和诺德的原研药Novoseven（中文商品名：诺其）进入中国，此后，超过20年没有国产药物获批。直到今年7月，正大天晴的注射用重组人凝血因子Ⅶa N01（商品名：安启新）用于凝血因子Ⅷ或Ⅸ抑制物>5个Bethesda（BU）单位的成人及青少年（12岁以上）先天性血友病患者的出血治疗，成为国内首个获批上市的国产重组人凝血因子Ⅶa类生物制品。不过，从适应证看，安启新的适用范围远小于诺其。

　　天坛生物旗下的产品则更贴近诺其。去年12月31日，公司发布了注射用重组人凝血因子Ⅶa的Ⅲ期临床试验总结报告，其适应证为用于5种规定情形的成人及青少年（≥12岁）患者群体出血的治疗，以及外科手术或有创操作出血的防治。

　　不过，在最新公告中，其适应证一栏未按年龄划分患者群体，与进口原研药基本一致。

公司关于下属企业撤回药品注册申请的公告

　　11月20日，记者拨打天坛生物董秘办公开电话，对方提供了内部对接媒体的电话，但多次拨打，截至发稿无人接听。

　　业内人士：第一款解决“有没有”，第二款解决“全不全”

　　据了解，正大天晴的安启新参加了今年的国家医保谈判，具体结果将于12月上旬发布。

　　在相关资料中，正大天晴表示该药物实现了本土化生产，打破进口依赖，解决进口rFⅦa供应短缺的现状。具体来说，中国医学科学院血液病医院团队调查了全国22个城市的38家血友病诊疗中心，仅28家中心（73.7%）可以购买到凝血因子Ⅶa药物；7家中心处于经济不发达地区，仅2家可购买到凝血因子Ⅶa药物。

　　11月20日，天津市友爱罕见病关爱服务中心主任王立新告诉记者，安启新作为“国产首款”，填补空白的意义值得肯定。不过，作为一款重组人凝血因子Ⅶa类生物制品，这款药物的适应证不包括先天性凝血因子VII（FVII）缺乏症患者，侧面说明公司开展临床试验的受试者范围有限。

　　公开资料亦显示，安启新的获批基于一项全国多中心的Ⅲ期临床试验，该研究纳入60例伴有抑制物的血友病患者，共评估551次出血事件。

　　“实际上，凝血因子Ⅶa药物，首先是治疗先天性凝血因子VII（FVII）缺乏症患者的，其次才是治疗伴抑制物血友病患者，不过后者的患者数量比前者要多。”王立新表示。

诺其的适应证以及医保报销范围图片来源：国家医保局

　　而且，安启新没有解决12岁以下的儿童血友病患者的用药问题，这部分病友目前只有诺其这一种选择。值得一提的是，儿童期是血友病治疗的关键时期。有数据显示，由于规范化预防治疗不足，中国血友病患者中14岁以下出现残障的约占50%，18岁以上的达90%。

　　基于以上背景，王立新认为天坛生物的同类药物被要求补充儿童患者群体的临床试验数据，背后是监管部门的深远考量——如果第一款药物解决了“有没有”的问题，第二款药就应该解决“全不全”的问题。

　　超九成市场被少数外资占有，国内企业加快步伐

　　人民日报客户端的文章显示，我国每年新增罕见病患者20余万人，其中约70%病发于儿童时期。既往国家已有许多投入与支持，但相关药物仍然紧缺。今年全国两会期间，全国人大代表、重庆医科大学附属儿童医院教授李秋指出，儿童罕见病药物的生产企业很少，较知名的专业化儿童药品企业仅10余家，且90%以上的市场份额被少数外资企业占有。

　　争取这些市场，是国内药企肩上的担子，值得期待的是积极的改变正在发生。数据显示，仅2025年上半年，国内已有21款罕见病药物获批，覆盖多个长期缺药、高风险的特殊人群领域。

　　其中，部分药物实现了“一药多用”的适应证覆盖，打通了成人与儿童在用药上的障碍。这一进展来源于近年来国家层面推出的“儿童药物研发星光计划”与“罕见病审批绿色通道”，在制度上给予支持，在操作上大幅简化流程。

　　国内药企布局罕见病药物，对现有市场带来的改变有多大？这点王立新感触很深。他告诉记者，“注射用重组人凝血因子Ⅶa”是一种研发相对“冷门”的药物，但自从国内药企开始布局研发后，诺其就开始了连续降价，目前已经从7000多元降到4100元，大大提高了药物的可及性。

　　而且，近年来外企还针对这款药启动了患者援助项目，最新的援助政策将药价的20%作为援助上限，如果在医保报销完成后，患者的自付部分超过这一数值，补贴药价的20%；如果没有超过这一数值，患者可以“零自付”用药。

　　“哪怕还没有国产药物上市，但当外企看到国内企业已经在密集布局了，对方也会提前调整定价策略。”据王立新感受，在罕见病儿童用药领域，国内药企正在加快步伐，虽然追赶原研药厂商需要一个过程，但已经在积极地开展调研，这是一个好的开始。