8月27日晚，西藏药业（600211.SH）发布一则对外投资公告。公司拟通过境外全资子公司，对Accuredit Therapeutics Limited（下称“标的公司”）进行6000万美元的股权投资，获得后者40.82%股权。同时，西藏药业大股东关联公司CMS Medical Venture Investment（HK）Limited也将投资1500万美元，持有10.20%股权。两方合计持股超51%。
此次投资，旨在推动公司可持续发展，突破研发瓶颈。据公司发展战略，在聚焦主营业务的同时，公司采取自主研发和与专业机构共同研发新产品等方式，增加在研产品储备，寻求新的利润增长点。
公告指出，标的公司专注于开发基于LNP和其他非病毒载体的体内基因编辑技术和产品，致力于为全球患者提供终生只需一次用药且具备成本优势的创新治疗方案，其核心资产和主要业务集中于国内控股公司锐正基因（苏州）有限公司（下称“锐正基因”）。
据悉，锐正基因是一家成立于2021年的生物科技企业，其创始人王永忠曾先后任职苏州药明生物技术有限公司CEO、先声药业总裁兼集团常务副总裁、康弘生物科技有限公司CEO以及美国健赞公司（Genzyme Corporation）科学家，在新药研发领域具备深厚的积累。创始人带领团队，建立起产业级端到端体内基因编辑技术平台，开发出了一系列关键的基因编辑和递送专利技术，其中碱基编辑器已经获得了美国专利。
目前来看，锐正基因最具看点的在研产品包括已获FDA孤儿药认定的ART001及聚焦PCSK9热门靶点的ART002。
公告具体介绍，ART001适应症针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR），这是一种系统性、进展性且致命的罕见病。2024年7月和8月，ART001分别在中国和美国获批IND，目前正在中国开展I/IIa期临床试验。2025年3月和5月，该药品分别获得美国FDA孤儿药认定和再生医学先进疗法认定（RMAT认定）。
在研管线获得孤儿药认定，不仅代表了该产品在罕见病治疗领域的潜力以及公司研发能力的“国际认可”，在FDA现有政策下，更可获得研发阶段在审批门槛、研发周期、研发费用补助，以及监管的审批上的政策倾斜，产品最终获批上市后更有望获得7年市场独占期（一般新药仅有5年）。
另一重磅管线同样值得期待。ART002以PCSK9为靶点，目前正在开展针对家族性高胆固醇血症的IIT临床研究数据表明，现已上市的PCSK9抑制剂（抗体和小核酸）无法有效治疗超高LDL-C基线水平的家族性高胆固醇血症患者，而ART002针对这类难治患者在临床上能达到平均50%以上降幅，且无需和高强度的他汀类药物联用。
据悉，作为继他汀类药物之后最具潜力的降脂靶点，PCSK9抑制剂已在临床和商业层面取得显著成功，数据显示，2024年该靶点最具代表性的依洛尤单抗、阿利西尤单抗及英克司兰三款药物全球销售额合计达42亿美元，且销售额均在持续高速增长，药物前景广阔。而据公告内容，ART002有望突破已上市药物临床应用痛点，虽然目前尚未取得临床批件，但其前景仍备受期待。
值得一提的是，除了上述两款产品外，锐正基因的其他产品管线主要针对代谢类疾病，集中在肝病领域，有着广泛的潜在市场。
回顾西藏药业自身经营，2025年上半年，在新活素稳定的收入贡献及其他产品18.83%的营收增长推动下，公司仍实现了营收利润双增长。更进一步，为推动企业可持续发展，公司早已开启通过收购以及自主研发和与专业机构共同研发，推动产品线扩容，丰富产品储备的进程。今年3月，公司完成对晨泰医药3亿元股权投资，取得后者13.04%的股权，并与晨泰医药达成关于其旗下新药“Zorifertinib”（佐利替尼）合作，负责该产品在大陆区域的独家销售推广工作。
随着公司产品管线的持续扩容，以及此次新增创新药管线研发的持续推进，西藏药业有望在可持续发展道路上迈出坚实步伐，开拓更广阔的市场空间。
