8月12日，备受期待的新一轮国家医保谈判初审目录出炉。国家医保局公布了已通过2025年国家医保目录调整的初步形式审查目录，534个药品通用名通过形式审查，其中，目录外通过初审的共有310个，独家品种占比达80%。今年新增商保创新药目录，共121个药品通用名通过审查。在初审目录名单中，CAR-T疗法再现，5款CAR-T疗法均进入商保创新药初审目录，其中3款同时进入医保初审名单。
80个品种同时进入两个初审目录
形式审查是对申报药品是否符合当年基本医保目录和商保创新药目录调整申报条件以及药品信息完整性进行的审核。根据《2025年国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录及商业健康保险创新药品目录调整工作方案》，形式审查分为初审、初审结果公示、复审、复审结果公告四个步骤。初步形式审查的药品名单及信息的公示时间为2025年8月12日-8月18日。
通过对药品申报资料进行形式审查，一方面可以确保申报的药品符合申报条件，另一方面对申报资料的完整性、规范性进行审核，有利于后续评审、测算阶段相关信息的全面、真实、准确。同时，为确保目录调整公开透明，国家医保局对通过初审的药品名单和主要信息进行公示，本身也是主动接受监督的一种方式。
2025年企业申报和初步形式审查结果与去年相比有什么变化？国家医保局数据显示，534个通过形式审查的药品通用名中，目录外通过初审的通用名310个，较2024年的249个明显增加。同时，今年目录调整中增设了商保创新药目录，与基本医保目录同步申报。国家医保局共收到商保创新药目录申报信息141份，涉及药品通用名141个，经初步审核，121个药品通用名通过形式审查。有些药品同时申报了基本医保目录和商保创新药目录，但因两者申报条件不完全一致，会出现基本医保目录和商保创新药目录形式审查结果不一致的情况。
目录外通过初审的药品中，有248款为独家品种，创新药身影频现。恒瑞医药的瑞康曲妥珠单抗刚于今年5月获批，便进入了初审名单。该药是国内首个获批用于HER2突变非小细胞肺癌治疗的国产ADC（抗体偶联药）。据恒瑞医药2024年年报，瑞康曲妥珠单抗具备同类最佳潜力。初审目录中针对HER2靶点的还有泽尼达妥单抗、博度曲妥珠单抗。在全球研发难度最高的阿尔茨海默病领域，两款全球创新药仑卡奈单抗注射液和多奈单抗注射液也进入了初审名单。
商保创新药初审目录中，普遍为价格昂贵的创新药。其中，罕见病药物的研发周期长、投入大，药品上市后往往也因价格高昂让不少患者望而却步。如今年刚刚获批上市的国内首个血友病基因疗法波哌达可基注射液，定价9.3万元/瓶，根据体重用药。即便加上慈善援助，患者一次性治疗的费用也高达200余万元。治疗黏多糖贮积症Ⅱ型的艾度硫酸酯酶β注射液、治疗戈谢病的注射用维拉苷酶α、治疗短肠综合征的注射用替度格鲁肽等罕见病药也曾在往年参与过国谈，但或因价格高昂的原因，最终未被纳入国家医保目录。这些药均出现在了新增的商保创新药初审目录中，若最终能进入商保创新药目录，可以进一步改善药品可及性。据罕见病信息网统计，新版国家医保目录初审目录中纳入了51个罕见病药物，涉及52种罕见病。商保创新药名单初审目录中，也有35个罕见病药物。
在申报策略上，有不少产品选择了“双申报”的策略。业内统计数据显示，80个品种同时通过了医保目录和商保创新药目录初审。对于企业来说，即便基本医保目录谈不进去，还有望通过商保创新药目录开拓多方共付的创新支付模式，提高产品可及性。
CAR-T疗法五度冲刺
今年的初审名单中，CAR-T疗法再现，纳基奥仑赛注射液、伊基奥仑赛注射液、泽沃基奥仑赛注射液3款CAR-T疗法通过形式审查进入国家医保目录的初审目录，并同时进入商保创新药初审目录。阿基仑赛注射液、瑞基奥仑赛注射液则进入了商保创新药初审目录。
CAR-T疗法通过优化改良，已在临床肿瘤治疗上取得很好的效果。技术人员通过基因工程技术，将T细胞激活，并装上定位导航装置CAR（肿瘤嵌合抗原受体），将T细胞这个普通“战士”改造成“超级战士”，即CAR-T细胞，它们利用其“定位导航装置”CAR，专门识别体内肿瘤细胞，并通过免疫作用释放大量的多种效应因子，高效地杀灭肿瘤细胞，从而达到治疗恶性肿瘤的目的。
目前，国内已有7款CAR-T疗法获批上市，分别为复星凯特的阿基仑赛（120万/针）、药明巨诺的瑞基奥仑赛（129万/针）、驯鹿生物的伊基奥仑赛（116.6万元/针）、合源生物的纳基奥仑赛（99.9万元/针）、科济药业的泽沃基奥仑赛（115万元/针）、传奇生物的西达基奥仑赛（美国首发定价46.5万美元，中国定价尚未公布）、恒润达生的雷尼基奥仑赛（未公布价格）。这些CAR-T疗法因高治疗费用将很多患者挡在了门外。
2021年，刚获批不久的阿基仑赛进入国家医保目录初审名单，但最终未进入谈判。2022年，瑞基奥仑赛进入初审名单，依然无缘医保。2023年，阿基仑赛注射液、瑞基奥仑赛注射液同时出现在初审名单，均折戟于医保谈判。2024年，除伊基奥仑赛外，阿基奥仑赛、瑞基奥仑赛、纳基奥仑赛、泽沃基奥仑赛均进入初审名单。但此前一直流传着国家医保谈判“50万不谈，30万不进”的说法，“天价”CAR-T疗法依然未能有突破。今年3款再度冲刺国家医保目录，依然备受关注。
如何看待一些目前市场价格较为昂贵等明显超出基本保障范围的药品通过了基本医保目录的形式审查？对此，国家医保局表示，始终牢牢把握基本医保“保基本”的功能定位，坚持尽力而为、量力而行，实事求是地确定保障范围。有一些价格较为昂贵明显超出基本医保保障范围的药品通过了基本医保目录初步形式审查，仅表示该药品符合申报条件，获得了进入下一个环节的资格。这类药品最终能否进入基本医保目录，还需要经严格评审程序，通过专家评审的独家药品谈判成功、非独家药品竞价成功才能最终纳入目录。
