公告日期：2026-04-02

证券代码：688759 证券简称：必贝特
广州必贝特医药股份有限公司

投资者关系活动记录表

编号：2026-003

☑特定对象调研 □分析师会议

□媒体采访 □业绩说明会

投资者关系

□新闻发布会 □路演活动

活动类别

□现场参观

□其他（ ）

参与单位名称 申万宏源、东方基金、诺安基金

时间 2026 年 3 月

地点 公司会议室

上市公司

董事会秘书、财务负责人：张天翼

接待人员信息

问题一：公司肝内递送系统产品的双靶点结构设计逻辑是
什么？其优势主要体现在哪里？

回答：多种慢性肝脏及代谢相关疾病并非由单一分子异常
驱动，而通常涉及脂质代谢、炎症反应、纤维化进展及心血管
代谢风险等多个相互关联的通路。基于这一特点，公司在肝内
投资者关系活动

递送小核酸药物开发中，优先选择作用机制协同和互补、且具
主要内容介绍

备显著临床价值的双靶点组合，希望通过单一药物分子实现协
同、平衡、持久的双基因沉默，从而更系统地干预复杂疾病网
络。

在结构设计上，公司建立了自主知识产权的 GalNAc 双寡
核苷酸偶联物（GDOC）平台。该平台采用“并联分支式”分
子架构：以单一三天线 GalNAc 配体为肝细胞靶向核心，通过专有连接骨架并联装载两条不同 siRNA，使两个靶点在同一药物、同一暴露窗口、同一递送路径下实现同步沉默。GDOC 的设计目标是兼顾系统循环中的稳定性与内吞后内体环境中的可释放性，从而获得更可预测的 PK/PD 表现、更强的体内药效以及更灵活的双靶点组合能力。

该平台的优势主要体现在五个方面。第一，双靶点协同。
以 BEBT-701 为例，AGT 沉默可降低 RAAS 活性、减轻血流
动力学负荷，PCSK9 沉默可促进 LDLR 循环、增强 LDL-C 清
除，两者共同实现血压与血脂的综合控制。第二，单分子一体化给药，有助于避免两种单药联用在暴露、给药频率和组织分布上的不一致。第三，药效持久且可控。BEBT-701 在
AAV8-hAGT/hPCSK9 原代肝细胞中对 AGT 和 PCSK9 的 IC50
分别为 0.044 nM 和 0.045 nM；在体内模型中，其双基因抑制
深度和持续性优于 zilebesiran 与 inclisiran 混合对照，并在相关小鼠模型中维持超过70天，在食蟹猴蛋白水平维持超过12周。第四，结构稳定性较强。在与同序列串联双 siRNA 设计的比较中，GDOC 在代谢稳定性和体内持续性方面表现更优。第五，已构建涵盖递送平台、配体偶联技术以及 siRNA 修饰技术在内的全球完整自主知识产权体系。

作为该平台的代表项目，BEBT-701 是全球首个进入临床的 AGT/PCSK9 双靶点 siRNA 项目。在高血压合并高脂血症食蟹猴模型中，单次皮下注射 BEBT-701 可显著降低 SBP、DBP
及 LDL-C、TC、TG，相关作用持续超过 3 个月；在 12 周重
复给药 GLP 毒理研究中，大鼠 NOAEL 为 400 mg/kg，食蟹猴
NOAEL 为 300 mg/kg，整体耐受性良好。BEBT-701 已获 NMPA
批准开展临床，并已完成首例受试者给药。

问题二：BEBT-701 的临床试验方案是如何设计的？入组
人群是怎样的？主要终点指标是什么？

BEBT-701 目前正在开展一项针对轻中度高血压合并LDL-C 升高患者的随机、双盲、安慰剂对照 I/II 期临床研究。该研究采用分阶段设计，首先评估不同剂量水平下的安全性、耐受性、PK/PD ……
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