记者从苏州泽璟生物制药股份有限公司(688266)获悉，6月9日国家药品监督管理局通过优先审评审批程序，批准苏州泽璟生物制药股份有限公司申报的1类创新药甲苯磺酸多纳非尼片上市(商品名：泽普生？)。
据悉，作为我国自主研发并拥有自主知识产权的创新药多纳非尼，用于治疗既往未接受过全身系统性治疗的不可切除肝细胞癌患者，它为肝细胞癌患者提供了一种新的治疗选择。泽璟制药董事长盛泽林表示，多纳非尼是12年来晚期肝细胞癌治疗领域第一个与国际前沿新药进行头对头的III期临床试验中得出OS(总生存)优效结果的小分子靶向药物。
多纳非尼是一种口服多靶点、多激酶抑制剂类小分子抗肿瘤药物，是1类创新药，泽璟制药拥有该产品独立的自主知识产权。临床前药理学研究证实，多纳非尼既可抑制VEGFR、PDGFR等多种受体酪氨酸激酶的活性，也可直接抑制各种Raf激酶，并抑制下游的Raf/MEK/ERK信号传导通路，抑制肿瘤细胞增殖和肿瘤血管的形成，发挥多重抑制、多靶点阻断的抗肿瘤作用。它是中国民族企业研发上市的第一个肝癌一线治疗小分子靶向创新药物，为中国肝癌治疗开创了新的格局。
据介绍，此次新药上市申请基于多纳非尼一线治疗晚期肝细胞癌的开放、随机、平行对照、多中心II/III期临床研究(试验代号ZGDH3)的结果。ZGDH3是一项在中国37家研究中心开展的关键性II/III期临床试验，入组人群为不可手术或转移性肝细胞癌患者。在该研究中，668例筛选合格的患者以1:1的比例随机入组多纳非尼治疗组或索拉非尼治疗组。该研究的主要终点为总生存期(OS)，次要终点包括无进展生存时间、客观缓解率、疾病控制率、安全性等。 结果证实了相对于现有一线标准治疗药物索拉非尼0.4g BID，多纳非尼0.2g BID，多纳非尼具有更好的疗效和安全性，能够显著延长晚期肝癌患者的总生存期。
泽璟制药是一家专注于肿瘤、出血及血液疾病、肝胆疾病和免疫炎症性疾病等多个治疗领域的创新驱动型化学及生物新药研发和生产企业，是科创板首家以第五套标准上市的企业。目前公司拥有两大平台(精准小分子药物和复杂重组蛋白新药研发及产业化平台)、三个研发中心，开发了丰富的小分子新药与重组蛋白新药的产品管线，在研13个新药的39项研发项目，覆盖肝癌、非小细胞肺癌等多个领域。此次新药获批上市，将加快公司的商业布局和产品市场推进。
盛泽林表示，泽璟制药的宗旨是让更多中国患者用上安全、有效、可负担的新药。此次泽普生？晚期肝细胞癌一线适应症获批，不仅给患者带来优效和安全性更好的治疗药物，而且见证了我国本土创新药企业的成长，以及政府药监部门加速创新药品审评审批的有力行动。秉承“泽源创新，璟润众生”的理念，泽璟制药期待未来能研制出更多一流的创新药，造福更多中国患者，为更好地践行“健康中国2030”战略而贡献力量。
