南财智讯5月26日电，长春高新公告，金赛药业（简称）收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，其自主研发的GenSci144片境内生产药品注册临床试验申请获得批准。该药为靶向中性氨基酸转运蛋白SLC6A19的口服小分子抑制剂，注册分类为化药1类，拟用于治疗苯丙酮尿症（PKU）。GenSci144片通过抑制SLC6A19介导的肾小管对苯丙氨酸的重吸收以降低血苯丙氨酸水平，该作用机制不依赖于患者体内残余的PAH酶活性，适用于更广泛类型的PKU患者，口服给药有助于提升治疗便利性，将为患者提供新的治疗选择。