中证报中证网讯6月3日，诺诚健华宣布，公司自主研发的新型BCL2抑制剂Mesutoclax（ICP-248）治疗骨髓增生异常综合征（MDS）和急性髓系白血病（AML）的最新数据，在2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会以口头报告形式发布，标题为《Mesutoclax联合阿扎胞苷治疗髓系恶性肿瘤的安全性、耐受性及疗效》。
血液肿瘤领域资深专家、耶鲁大学医学院教授Amer Zeidan认为，在血液肿瘤领域，MDS、AML作为高侵袭性髓系恶性肿瘤，长期存在巨大的未满足临床需求。其中，在高危MDS治疗领域，骨髓移植是目前唯一可能治愈高危MDS的方法，但高危MDS恶性程度高、进展速度快，多发于高龄且多合并基础疾病，绝大多数患者无法接受骨髓移植根治，临床治疗高度依赖药物方案。
目前，高危MDS临床标准疗法长期未实现迭代，十余年来行业新药研发进展相对停滞，多款在研药物的大型III期临床研究均未取得突破，始终缺乏能够改写治疗格局的创新方案。
放眼整个髓系肿瘤赛道，AML领域虽已有超14款创新药物获批，但高龄、不耐受强化化疗的弱势患者群体预后改善依旧有限，临床仍亟需更优质的治疗方案。此外，现有部分治疗药物存在食物、合并用药相互作用的问题，而老年患者普遍多病共存、多药联用，大幅增加了临床管理负担，也让具备更优适配性、更低联用风险的同类最优BCL2抑制剂具备极高的临床价值。
Amer Zeidan认为，从研发逻辑来看，BCL2通路是髓系肿瘤细胞生存的核心靶点，BCL2抑制剂已成为AML领域成熟的治疗方向。基于高危MDS与AML高度同源的生物学特征，迭代优化新型BCL2抑制剂，成为破解高危MDS临床困境的重要研发路径。前代BCL2抑制剂在高危MDS大型临床研究中未能实现突破性终点，也为新一代药物的迭代升级留下了广阔的创新空间。以Mesutoclax（ICP-248）为代表的全新机制创新药物持续取得研发突破，有望为高危髓系恶性肿瘤患者开辟全新治疗路径。
