近日，肺动脉高压领域重磅创新药物索特西普（Sotatercept）正式在我国大陆地区落地使用。为推动国际前沿新药快速落地惠及患者，国家儿童医学中心、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心于2025年底率先完成该药物进口申报，成为上海首批可使用此款新药的医疗机构。目前，医院已为一名患病11年的特发性肺动脉高压成年患者开具处方进行使用。
肺动脉高压被称作“心血管系统癌症”，该病致残率、致死率高，是全球心血管领域公认的疑难重症。长期以来，许多自幼确诊的患者，成年后常面临转诊衔接不畅、治疗被迫中断、就医渠道受阻等问题，这也是临床诊疗和患者长期面临的一大痛点。
作为全国首批国家心血管肺动脉高压诊疗中心，上海儿童医学中心多年来深耕肺动脉高压诊疗领域，依托领先的诊疗技术、创新的服务模式与完善的全周期健康管理，为全国患者筑牢生命防线，不断推动国内相关诊疗水平稳步提升。自2023年起，在国家政策的支持下，医院突破传统儿科诊疗年龄限制，正式开展超龄患者延续性医疗服务，搭建起覆盖全生命周期的医疗服务体系。
截至目前，上海儿童医学中心已为超过1000名成年先天性疾病、罕见病患者提供连续、优质的诊疗服务，18周岁以上肺动脉高压患者的接诊数量与诊疗质量实现双重提升。昔日在儿中心接受治疗的患儿步入成年后，无需奔波辗转，便可继续享受熟悉且专业的医疗服务，彻底解决了治疗断层难题，让罕见病患者全程就医有保障。
医院肺动脉高压诊疗团队直面重重挑战，接诊的重度难治性肺动脉高压患者占比达35%，多为危重病例。针对复杂凶险的病情，医院依托成熟的多学科协作（MDT）模式，为每位重症患者定制个体化精准治疗方案。从国内首创的经皮Potts分流高难度手术，到靶向药物联合施治、复杂围手术期综合管理，医护团队凭借精湛医术全力救治，多次将深陷心力衰竭险境的患者从死亡线上拉回，彰显出国家级诊疗中心攻坚克难的专业能力。
据心内科傅立军主任介绍，此次新药落地，通过干预病因逆转肺血管重构，打破了传统药物仅对症扩血管的局限。尽管全球儿童用药经验不足，但儿中心紧跟国际儿童临床研究前沿，积极与国际同行保持同频交流，旨在为重症肺动脉高压患儿提供挽救性治疗新选择。
