7月3日，国家药监局发布《关于优化细胞与基因治疗药品审评审批有关事项的公告（征求意见稿）》，明确提出将符合条件的细胞与基因治疗（CGT）药品纳入创新药临床试验审评审批30日通道。

　　征求意见稿还提出，聚焦恶性肿瘤、罕见病、遗传性疾病、免疫系统疾病、神经退行性疾病等重点领域开展研究，鼓励在中国开展全球同步研发和国际多中心临床试验。

　　有券商医药行业分析师对21世纪经济报道记者指出，这是继2025年9月国家药监局发布86号公告、对1类创新药临床试验申请增设30个工作日审评通道之后，CGT领域迎来的又一次专项政策加码。

　　而就在两个月前，2026年5月1日，国务院第818号令《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》刚刚正式施行，确立了“卫健委技术审批+药监局药品审批”并行的双轨制监管模式。

　　“审评审批的再度提速，叠加818号令奠定的监管新框架，正在重塑中国CGT产业的市场预期、竞争格局与发展路径。”该分析师指出，从“加速跑”到“跑得远”，CGT行业还有多重难关亟待跨越。

　　审评审批提速

　　审评审批效率的提升，对CGT产业最直接的影响是时间成本的压缩。

　　长期以来，CGT产品因技术复杂、制备个体化等特点，临床试验申请审评沟通周期常达60至75天。2025年9月发布的86号公告已将此周期压缩至30天。此次国家药监局进一步将CGT药品专项纳入30日通道，意味着政策红利从“沟通环节”延伸至“审评审批全链条”。

　　这一政策的市场效应正在加速显现。根据国家药监局药品审评中心（CDE）官网公开信息，在2025年12月29日至2026年1月4日的短短一周内，约40款1类创新药拟纳入突破性治疗品种/优先审评/IND获批临床默示许可/IND申请获受理。

　　其中，细胞与基因疗法相关项目高达21项，涵盖CAR-T、CAR-NK、iPSC（诱导多能干细胞）、MSC（间充质干细胞）、siRNA（小干扰RNA）、AAV基因疗法、溶瘤病毒等前沿方向。

　　市场预测显示，到2026年底，全球细胞治疗市场规模将突破400亿美元，年复合增长率达22%。中国市场规模预计达到258.5亿元人民币，年复合增长率保持在60%以上，占全球份额20%，成为全球增长最快的市场。

　　前述分析师指出，审评提速带来的另一个市场效应，是国际化竞争的加剧。征求意见稿明确鼓励在中国开展全球同步研发和国际多中心临床试验。这意味着中国CGT企业不仅有机会更快地将产品推向国内市场，也有条件更早地嵌入全球创新网络。

　　“审评端松绑的直接效应，是更多CGT产品将从这条‘高速路’加速进入临床，整个行业的研发节奏将进一步加快。但审评提速解决的只是‘入口’问题，从技术可行到商业成功，CGT产业还有更长的路要走。”该分析师强调。

　　双轨制落地

　　要理解此次审评新政的市场影响，不能脱离818号令已经奠定的监管新框架。

　　今年5月1日正式施行的818号令，是我国生物医学新技术临床研究与转化的首部国家行政法规，涵盖了干细胞、基因编辑、CAR-T等领域。它与随后公布的828号令《药品管理法实施条例》共同构建了中国CGT领域“技术+药品”双轨制的顶层监管设计。

　　有业内人士分析指出，这一“分流”设计的核心逻辑是：818号令为CGT开辟了“医疗技术转化”的第二轨道，企业可以走“卫健委技术审批”路径，与三甲医院合作开展临床转化应用；也可以继续走“药监局药品审批”路径，按照药品注册上市的标准推进。

　　双轨制意味着监管“开口子”？恰恰相反，一组政策连起来看，核心并不是给细胞治疗“开口子”，而是把技术路径和药品路径分得更清楚。“未来不是所有细胞治疗都能借818号令绕开药品审评，企业要更早想清楚项目到底走哪条路。监管并没有放松，而是在把真正的门槛前移。”业内人士分析道。

　　818号令落地后的市场反应已经印证了这一判断。据21世纪经济报道记者了解，818号令实施后，行业灰色业务加速清退。

　　这也是由于818号令把过去依赖“以研代商”模式的小公司路径直接堵死：研究阶段不得收费、必须与三甲医院合作、最高可处以违法所得20倍的处罚。同时，三甲医院的承接节奏比预期慢，真正具备完整学术委员会、伦理委员会和稳定研究经费来源的三甲医院数量有限，短期内出现了一定的“承接瓶颈”。

　　审评30日通道的开启，与818号令的双轨制设计形成了政策合力：一方面，走药品注册路径的CGT产品可以获得更快的审评速度；另一方面，走医疗技术转化路径的项目有了更清晰的合规通道。

　　但两条路径都指向同一个核心命题：CGT产品最终必须以可注册、可制造、可支付、可交付的方式走向商业化。

　　破局多重难关

　　审评提速和双轨制落地解决了“入口”和“路径”问题，但CGT产业的可持续发展取决于更基础的产业化能力。

　　前述分析师指出，当前，CGT行业面临多重结构性难关。

　　一是制造成本居高不下。CGT商业化目前最大的瓶颈不是科学，而是制造。CGT产品的极端温度敏感性、复杂的全流程温控链、质量“零容忍”的要求，使其面临“天价、不稳、难及”的现实困局。

　　而在制造端，单批次生产成本动辄50万美元以上。CAR-T疗法国内8款产品定价在99.9万元至129万元之间。个体化制备导致规模化困难，工艺复杂推高生产成本，这是所有CGT企业必须跨越的硬门槛。最具代表性的是由信念医药研发、武田中国负责商业化的国内首款血友病基因治疗药物波哌达可基注射液，该药在2025年4月获批上市时定价279万元/针，刷新了中国最高药价纪录。

　　二是支付体系严重滞后。一边是天价药获批上市，一边是患者“看得见、用不起”。

　　但细胞与基因治疗药物上市后陷入“叫好不叫座”的窘境，一度没有患者付费使用。今年6月初，该药被迫降价至139万元及以下。

　　支付意愿的落差更为触目惊心。一份针对血友病患者的调研报告显示，89.9%的患者愿意选择基因治疗，但支付意愿中位数仅约5万元至8万元；92.9%的患者最大顾虑是费用过高。80%的血友病家庭年收入低于8万元。

　　业内人士直言，国内仅靠惠民保、商业特药险补充报销，缺乏常态化、高比例医保兜底机制，行业长期面临“有好药、用不起”的结构性难题。即便是近期获批的全球首款实体瘤CAR-T，定价99万元，对普通家庭而言仍是天文数字。

　　“审评提速解决的只是入口问题。从‘有好药’到‘用得起’，从‘实验室’到‘病房’，CGT产业还需要在制造成本控制、支付体系创新、供应链自主可控、临床转化生态建设等方面形成合力。”有不具名药企高管对21世纪经济报道记者表示。

　　政策端正在系统发力。2026年国家药监局已明确将推动药品试验数据保护制度落地，研究建立儿童药品、罕见病用药市场独占期制度。在支付端，围绕临床获益明确、价值证据充分的CGT产品或技术，监管部门正在探索基本医保、商业健康保险、医疗救助和慈善援助协同联动的多元支付机制。

　　审评通道从60天缩至30天，是监管效率的跃升；双轨制的落地，是路径选择的清晰化；但从“有好药”到“用得起”，才是产业价值的真正兑现。这条路，才刚刚开始。