英国制药企业阿斯利康股价周四一度下跌9.5%，成为英国富时100指数中今天跌幅最大的成分股。
引发市场抛售的，是该公司一款被寄予厚望的心脏病药物在关键三期试验中失利。阿斯利康表示，其与美国Ionis制药联合开发的Wainua未能达到试验主要目标。
此次CARDIO-TTRansform三期试验针对一种样变性心肌病（ATTR-CM，即转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病）。这种疾病会导致异常蛋白在心脏沉积，干扰心脏泵血功能，并可能引发心力衰竭。试验共纳入1432名患者，持续140周，结果显示，在标准治疗基础上加入Wainua，未能显著降低心血管死亡和反复发生的心血管临床事件。
进一步分析显示，试验开始时已有57%的患者接受转甲状腺素蛋白稳定剂治疗，Wainua未能在这部分患者中带来额外获益。对于未使用稳定剂、仅接受Wainua治疗的患者，该药虽显示出一定疗效，但仍未能使整体试验达到主要终点。
Wainua已在20多个国家获批，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病。该药2025年为阿斯利康带来2.12亿美元产品收入。此次试验原本被视为阿斯利康进入尚未充分满足需求的ATTR-CM市场、并在肿瘤药业务之外寻找新增量的关键一步。
部分分析师此前预计Wainua可能带来最多约20亿美元的销售机会。尽管此次试验失利，阿斯利康正计划通过推出至多20款新药，在2030年前将年收入提升至800亿美元。
Wainua属于基因沉默疗法。尽管未达到主要疗效终点，阿斯利康表示该药整体耐受性良好，安全性与此前研究结果一致，暂未发现新的安全风险。
杰富瑞分析师认为，此次失败未必会动摇阿斯利康2030年收入目标，但管理层此前对试验成功抱有较高信心，结果可能削弱市场对其研发能力的信任。杰富瑞还指出，ATTR-CM在全球可能影响约30万至50万人，相关治疗需求仍然较大。
阿斯利康生物制药研发执行副总裁Sharon Barr表示，尽管试验未达到主要目标，相关结果仍有助于增进业界对这一进行性、且通常具有致命性疾病治疗方法的科学认识。
