“政策变化后，刚打两三个月的家庭基本就放弃了。打了三年的几个家庭在商量要不要卖房再坚持几年的治疗。最伤心的是，一旦停药，过去几年，孩子通过规范治疗积累的好转迹象，可能会在一年半内前功尽弃。”

　　谈起患有低磷性佝偻病的12岁女儿，张达（化名）言辞中充满着担忧。六七岁时，他的女儿被确诊为这种罕见病，该病在国内目前可联系的患者人数不超过两千，其所在的城市也不足20人。低磷性佝偻病具有较高的致残、致畸率，“如果在十四到十六岁的骨骼矿化关键期不能得到补充，二三十岁以后会频繁骨折，四五十岁以后可能需要拄拐，五十岁以后大概率要卧床”。

　　目前，世界范围内有超7000种罕见病，中国已发布的两批罕见病目录覆盖了207种。曾经罕见病患者面临的首要问题是“无药可治”。得益于医学的进步，如今已经有部分新药获批上市，但面对高昂的价格，“如何支付”也成为不少患者或家庭的困扰。

　　三年前，张达的女儿开始接受一款名为布罗索尤单抗的药物治疗。这种针对低磷性佝偻病的特效药年治疗费用约70万元，得益于当地“惠民保”70%的报销政策，自付部分降至15万至17万元。尽管这笔费用也是不小的经济压力，但看到女儿慢慢能像普通孩子一样在体育课上奔跑，张达觉得值得。

　　转折发生在2026年夏天。当地惠民保对药品目录进行了更新，新增了某些（药品）保障，也收紧了一些（药品）报销，张达女儿用的那款药的报销上限被设置为每年20万元。“这意味着，如果想要享受这20万的报销，需先自费50万。”让张达一家陷入了开头提到的两难。

　　因地方惠民保政策迭代而面临治疗“断药”风险的，不止张达一家，这也并非单一患者或单一病种的偶发困境，而是罕见病、肿瘤等患者群体都可能面临的支付挑战。

　　患者的慌张：支付政策迭代之下，期待更平稳的治疗预期

　　被称为“超罕见病”的法布雷病患者群体，同样在经历着惠民保调整带来的过渡期考验。

　　法布雷病是一种X连锁遗传性溶酶体贮积症，代谢底物在多个器官沉积会引发多脏器病变。患者阿峰（化名）从七八岁起便饱受四肢末端剧痛折磨，由于长期未能确诊及大量用药，他的双侧股骨头坏死，年纪轻轻便换上了人工髋关节。

　　2019年，阿加糖酶β在国内上市，填补了法布雷病的治疗空白。2023年起，该药被纳入当地惠民保目录，加上药企给予的优惠减免，阿峰每年只需自付一两万元，便能维持良好的状态。变化也发生在2026年，当地惠民保进行了优化调整，该药被移出目录。有关方面给的解释是，另一种法布雷病治疗药已进入国家基本医保目录，患者已经有药物兜底。

　　“很慌，突然失去了原有的方向。”阿峰坦言，由于自己仅有居民医保，报销比例相对有限，更换治疗方案后，一年的自付费用增加到了四五万元；对于体重更大的患者，用药量更大，年自付费用可能增至七八万元，这对普通家庭而言，压力骤增。

　　阿峰的多年就医资料来源：患者提供

　　这种因惠民保政策变化而产生的影响，正在不同的罕见病交流群里引发共鸣。作为罕见病患儿家长，张达长期关注各地的政策走向。他观察到，近年来多地针对罕见病群体的保障政策在探索中经历了多次调整。

　　“全国第一个对低磷性佝偻病开放报销的是安徽省，但一两年以后也调整了。到现在为止，全国范围能够基本覆盖70%-80%治疗费用、患者自付金额控制在20万以内的城市，只有深圳了。近几年，所有城市针对我们的政策方向都是收紧，而不是变好。”张达表示，这让患者家庭在燃起希望后，又时常面临新的不确定性。

　　对于支付政策变动可能引发的“被迫换药”需求，上海交通大学医学院附属瑞金医院肾内科主任医师陈楠表达了临床层面的担忧。她指出，罕见病治疗的核心在于“长期、规范、足量”。“法布雷病的并发症多为心衰、肾衰、中风等，只有通过长期稳定的治疗，才能有效降低脏器并发症风险。”

　　陈楠认为，医学上一般不主张病情稳定的患者轻易更换治疗方案，在政策调整的过程中，希望能建立更加温和的过渡机制，给予患者平稳的适应期。

　　不只是罕见病群体，也有肿瘤患者在接受高值抗癌药治疗时面临类似的困境。淋巴瘤之家创始人顾洪飞告诉澎湃新闻记者，他曾接触过一名淋巴瘤复发患者，因为其所在地的惠民保将一款CAR-T疗法调出了目录，因此无法负担CAR-T治疗的费用，得到理想的治疗。比罕见病幸运的是，淋巴瘤的治疗方案比较多，加上药企、保险公司合作开创了一些针对CAR-T的支付方案，让患者尚能找到一些可行方案提升药物可及。

　　惠民保的压力：高保障与可持续性

　　无论是罕见病还是肿瘤，上述患者遭遇的难题都指向了同一个支付方——“惠民保”。

　　这是一种由地方政府牵头、保险公司承保，面向医保参保人员的普惠型补充医疗保险，定位是在基本医保之后提供二次保障。自2015年试点以来，它迅速在全国各地“开花”。

　　既然旨在“惠民”，为何还将罕见病高价药调整出局？对此，有保险公司总精算师向澎湃新闻记者介绍，这反映的是惠民保保障需求与风险可持续性之间的平衡问题。惠民保虽然具有普惠属性，但本质仍属于商业健康保险，需要通过精算机制维持长期运行，“商业行为可以不追求利润，但不能长期脱离风险规律运行”。

　　该精算师指出，惠民保普遍采取低保费、低门槛设计，不区分年龄、不进行严格健康核保，天然存在一定逆选择风险。尤其对于高费用药品，如果相关赔付持续增加，产品就必须通过调整保障责任、优化目录等方式来维持风险平衡。

　　张达所在城市的惠民保在2026年发生了调整

　　这一精算逻辑在实际运行中得到了印证。浙江省医疗保障研究会副会长王平洋也指出，在自愿参保的机制下，保险资金池天然面临着平衡的挑战：健康人群因理赔获得感低可能退出，而高风险的带病体和老年人群则会高度集中。

　　“在某些省市区，这几年惠民保的赔付率一直在上升。为了兼顾全体参保人的利益和资金池的长远安全，必然要对赔付责任进行精细化调整。”王平洋分析道，2026年有地方将惠民保理赔超1000元的参保人划为既往症，赔付比例从70%下调至30%，并对个别高价罕见病药品做出调整，这也是顺应了保险运行规律的动作，不过是一下子下降赔付比例，还是可以循序渐进调整，其中仍有可以探讨的空间。

　　“惠民保的发展具有重要的保险教育意义，提升了公众的风险保障意识。但由于前期宣传多强调普惠属性和政府指导，部分消费者形成了类似‘基本医保兜底’的预期，而忽视了商业保险仍需遵循合同约定和风险管理逻辑。”上述精算师认为，部分具有高度确定性的疾病风险并不完全适合由传统商业保险单独承担，如果将部分高风险保障责任直接纳入商业保险产品，可能会吸引相关患者群体集中参保，进一步增加产品赔付压力。罕见病或者其他大病群体，更需要医保、商保、药企援助和社会慈善等多方形成保障合力。

　　多层次保障，如何给患者更多治疗的“确定性”？

　　如何构建更具确定性、可持续的支付保障体系，让罕见病、肿瘤等患者的希望不再因支付政策的调整而摇摆，甚至熄灭？

　　作为患者组织，成立于2011年的淋巴瘤之家在解决病友药物可及方面做了不少的探索和努力，其中包括与保险公司合作推出复发险。顾洪飞告诉记者，保险公司确实会担心高额赔付导致资金池不稳定，当时推出的第一款产品保额有限，也未纳入CAR-T疗法等产品。但基于实际承保的数据，保险公司也发现淋巴瘤的复发率和出险率概率是低于精算预期的，所以后面即将发布的新产品会实行动态调整，通过适当纳入更多靶向药和新疗法的方式来提升保额。

　　在洪飞看来，医保仍然是当前很多患者的基础保障，对于未进入医保的药物，部分企业会通过援助项目等形式减轻患者负担。商保方面，单纯靠保险公司很难用低保费撬动高保额，也需要有药企支持。患者组织想要在这个过程中发挥一定的作用，需要有长期的积累，包括提前储备保险知识，在患者群体拥有影响力，如此才能在合适的时机撬动资源，推动创新支付产品的落地。

　　对于罕见病这一特殊群体的保障，多位专家、医生和患者家属都认为：必须从国家层面加强顶层设计，打破各项保障制度“各自为战”的孤岛局面，用多层次的社会合力为罕见病群体提供确定性。

　　王平洋强调，我国已初步形成以基本医保为主体的“1+N”多层次医疗保障体系。在这个体系中，基本医保是基石，惠民保作为补充填补空白。但由于罕见病治疗费用高昂、人数极少，将其生存希望完全依附于某一项单一的保险产品上，既不现实也存在风险。

　　从制度建设的角度，王平洋提出了五点建设性倡议：一是逐步推进罕见病防治立法工作；二是探索设立罕见病专项保障基金；三是进一步完善大病保险、医疗救助等配套政策；四是引导惠民保科学迭代，推行风险对价、多档保费的模式；五是大力发展慈善捐赠事业，发挥第三次分配的作用。

　　“建立罕见病专项治疗基金迫在眉睫。”站在临床医生的角度，陈楠同样认为单一途径负担太重。她建议，必须由政府牵头，结合专项基金、慈善基金、企业让利等，建立多途径、多维度的保障机制。可以借鉴江苏、浙江等省份的先进经验，从大病保险或个人医保基金中提取极小比例的资金，设立专项罕见病基金专款专用。“诊疗水平上去了，保障体系的建设决不能缺席，只有各方共同托举，病人才能得到长期连续的治疗。”

　　对于深处疾病中心的患者而言，他们最深切的期盼是政策间的“有机衔接”。

　　“没有顶层设计，没有统一认知，没有政策和资源的整合，这对任何一个罕见病患儿来说都是致命的、不可持续的。”张达认为，当前，慈善组织等公益力量与医保、商保部门之间尚未形成紧密的横向联动，亟待更高级别的统筹规划。“我们希望国家在统筹协调上能迈出更大的一步，给罕见病群体多一些确定性”。