中证智能财讯上海莱士（002252）7月26日公布投资者关系活动记录表，就核心创新管线SR604的独特作用机制、临床数据、三期推进情况及商业化规划等进行了专项解读。SR604是一款全新机制的全球首创非因子血友病治疗药物，其作用机制具备空间和时间上的双重调控性，仅在血管破损处产生凝血酶后才会起效，在完好血管和正常血液循环环境中保持静默，从分子机制上彻底规避了局部高凝、全身凝血紊乱、血栓及注射部位红肿疼痛等不良反应。临床I、II期累计受试者全程未出现一例药物相关血栓与局部注射不适。

　　SR604与活化VII因子急救药的临床定位不同，两者不存在替代关系、互为补充。SR604核心定位为长期规律性预防治疗，持续抑制毛细血管微量渗血，阻止微小损伤发展为重度组织及关节、内脏大出血，可大幅降低患者全年急性出血发作频次。临床IIb期8周长间隔给药组仍可实现年化出血率大幅下降，长期管理价值突出，适配绝大多数血友病患者居家常态化治疗需求。目前III期临床试验方案仍在与CDE沟通确认中，关键节点进展达到披露标准后将及时公告。

　　在多适应症布局方面，SR604的血友病A/B适应症、血管性血友病适应症均已在临床II期，先天性凝血因子VII缺乏适应症的II期临床刚开展、正在招募中。全球血管性血友病人群规模远高于血友病，包含1型、2型、3型三类，重症患者规模与血友病相近，轻症患者基数更大且目前缺乏有效治疗药物，VII因子缺乏患者更是没有规律治疗的可选药物，这两类适应症患者对新产品的需求迫切。

　　关于市场格局，现阶段国内血友病治疗主要分为血浆衍生凝血因子、重组凝血因子、非因子类创新药物、旁路止血药物四大品类。非因子类创新单抗市场份额较小，正处于行业扩容和产品结构升级阶段。从已上市非因子类产品临床疗效区间来看，年化出血率降幅约70%至90%。SR604的IIb期临床数据显示年化出血率降幅可达91%以上，且疗效伴随持续给药呈稳步提升趋势，在作用机制、长效给药周期、综合临床获益层面具备显著差异化竞争优势。当前国内非因子类创新药物整体临床渗透率仍处较低水平，对比海外成熟市场甲型血友病患者中非因子疗法使用比例已超50%，国内外市场结构存在明显差距。

　　在海外市场方面，SR604人源化活化蛋白C单抗是在海外转让的杂交瘤细胞株基础上进一步研究开发的产品，公司拥有该产品在大中华区范围内的临床开发及商业化权益，全球其他海外市场的商业化权益归属于技术合作的海外授权方。除SR604外，公司创新研发始终聚焦出凝血、炎症、免疫治疗等前沿领域，持续布局具备全新机制、全新靶点的创新在研药物。在血液制品主业层面，公司持续深耕存量产品价值挖掘，人血白蛋白联合血管内取栓治疗脑卒中的研究成果已发表于国际权威期刊，可有效延长脑卒中临床救治时间窗口；同时正在稳步推进人血白蛋白在老年痴呆症、静注人免疫球蛋白新增适应症的探索。关于SR604商业化定价，公司将综合产品临床价值、患者长期获益、国内医保支付政策及行业同类创新药定价体系等多重因素统筹制定，坚持以患者为中心，制定兼顾临床价值、产业可持续发展与患者普惠的合理定价方案。

　　核校：孙萍