2025年上半年，国家药品监督管理局（NMPA）已批准1类新药43个（按通用名计），同比增长59%，这一数字已接近2024年全年批准创新药48个的数量。其中，国产新药40个，进口新药3个。创新药上市节奏明显加快，全年有望再创新高。
产业多元化均衡发展
从药物类型分布来看，化学药品以24个品种、56%的占比稳居首位；生物制品14个，占比32%；中药及天然产物5个品种，占比12%。产业格局有望由“单极主导”迈向“多元均衡”。
从治疗领域来看，获批的创新药呈现“一超多强”的格局。抗肿瘤药物以20个品种、47%的占比稳居首位，领先优势显著；抗感染药、中药和内分泌及代谢调节用药各5个品种，并列第二，均占比12%；骨骼与肌肉用药紧随其后，3个品种占7%；消化、血液及造血系统用药则各有2个品种获批，各占5%；心血管系统用药仅一个品种获批，占比2%，形成多点开花的态势。
从审评角度来看，通过突破性疗法，优先审评/特殊审评的新药共有17款，占比约40%，涉及8款生物制品、8款化学药品和1款中药及天然产物。其中，芦沃美替尼、法米替尼、瑞康曲妥珠单抗、波哌达可基和斯泰度塔单抗5款药物获得药品审评中心（CDE）授予的突破性治疗药物称号。
国家药监局药品注册管理司司长杨霆表示，今年上半年一共批准了43款创新药上市，其中有很多都是肿瘤、代谢和免疫等重大疾病治疗的药物，比如，批准了国内首款基因治疗产品，用于血友病B基因治疗，另外还批准了一个罕见病的药物用于免疫代谢疾病的治疗。在获批的新药中，有不少是社会高度关注的“明星”产品，包括我国首款干细胞治疗药品、抗甲流新药、罕见病治疗药物等，为患者临床急需提供新的治疗选择。
杨霆分析道，国家药监局高度重视罕见病药物和儿童药物的研发，相继推出了罕见病药物研发审批的关爱计划和儿童药物研发审批的星光计划。对于这类药物实行优先审评审批，国家药监局2025年一共批准了70个儿童药，21个罕见病药，其中在5月份批准了一款药很具有代表性，它既是罕见病药，又是儿童药，既是成人的组织细胞瘤的治疗药物，又是儿童患者的神经纤维瘤的治疗药物。
创新药政策支持力度大
近年来，中国医药创新展现出强劲的上升势头，正从“跟跑”向“并跑”甚至部分领域“领跑”加速迈进。杨霆分析道，在研发管线方面，中国目前创新药的研发管线占到了全球的大约1/4，在临床试验上我们每年有大概3000个项目正在开展临床试验，这都在世界上居于前列。
业内人士表示，我国创新药的快速发展离不开政策的扶持。2024年7月，审议通过《全链条支持创新药发展实施方案》，从价格管理、医保支付、商业保险、药品配备使用、投融资等多方面统筹发力，优化审评审批和医疗机构考核机制，为创新药的突破发展提供了坚实保障。在医保政策方面，创新药纳入医保的速度大幅提升，2024年新纳入医保目录的91个药品中，33个实现“当年获批、当年纳入”，新药从获批到纳入医保的时间从原来的5年左右缩短至1年左右，约80%的创新药可在上市两年内纳入医保支付范围。例如依沃西单抗，2024年5月获批后当年就被纳入医保，价格从每支2299元降至736元，降幅达68%，极大减轻了患者负担。
为了进一步推动创新药发展，国家药监局未来还将采取一系列有力举措。在政策供给方面，将明确以临床有价值、治疗重大疾病、全球同步研发和国际多中心临床的产品为重点支持和鼓励对象，完善创新药临床试验方案。在审评审批程序和规则优化上，修订附条件批准的审批程序，开展知识产权保护工作，制定实验数据保护管理规定，以激发企业研发动力。同时，强化与世界卫生组织等国际机构的合作，推动我国审评检查标准与国际接轨，助力创新药“出海”参与国际竞争。
