9月20日，在第十四届中国罕见病高峰论坛上，全国人大代表、湖北省咸宁市中心医院院感办主任王雪静以《关于加强罕见病用药保障》为题发表了主题演讲。

　　王雪静表示，当前罕见病用药存在药物可及性低、负担重，诊疗体系和支持能力不足，地区间保障不平衡，支付体系与高价药矛盾，药物研发与市场激励不足等困境，严重影响用药保障。

　　近年来，我国对罕见病重视度提升，为罕见病用药保障带来机遇。王雪静表示，医保层支持举措包括优化准入程序（如2024年医保目录调整对罕见病用药放宽上市时间限制），开展医保谈判降价，通过“双通道”提升保障水平，加强门诊保障（开展慢病和特病单独支付、建立普通门诊统筹）等。

　　王雪静认为，应对罕见病用药难题，需依靠政府主导的多层次医疗保障和综合救助体系。为此，她提出三项建议：第一，创新罕见病医保准入模式，借鉴国际风险共担协议经验，结合我国国情，对严重威胁生命且无等效治疗药物的罕见病实行风险共担，建立第三方效果评估机制。

　　她特别提到，在我国香港地区，会根据目标救助原则，将罕见病家庭可动用财务资源作为反映其经济能力的指标，“我们可以根据家庭动用（财务资源）的指标来累积计算患者分担的最高费用”。

　　第二，优化门诊保障政策，构建“门诊慢特病+大病保险+惠民保”协同的多层次保障体系。将医保目录外药物纳入医保，对超罕见病药物放宽谈判标准；完善大病保险与门诊慢特病衔接，打通政策断点；推动惠民保与门诊报销对接，发挥补充保障作用。

　　第三，建立罕见病用药专项保障基金，实行省级统筹、分账管理、独立核算、专项专用。资金来源需政府（医保结余、定向拨款）与社会（民政引导社会力量、彩票公益金、税收、央企及个人捐款）共同发力；明确保障范围，通过科学筛选优先保障重点病种；建立单独筹资、专业运营的管理机制，并可参考安徽“单独支付通道+困难群体倾斜+引导有序就医”的实践经验。