最近，万邦德(002082)喜事连连。10月28日晚间官微显示，全资子公司万邦德制药集团在天疱疮治疗领域的国际化布局迈出关键一步；全资子公司万邦德制药集团扶健®盐酸溴己新注射液以第一顺位成功中选第十一批国家药品集采。
据悉，万邦德制药集团于2025年8月向FDA提交关于WP203A用于治疗天疱疮孤儿药资格认定的相关申请，申请号DRU-2024-10630，并获得FDA回函确认。根据《联邦食品、药品和化妆品法》相关规定，该公司提交的阿法诺肽用于治疗天疱疮的孤儿药认定申请获得批准。
“这标志着公司在天疱疮治疗领域的国际化布局迈出关键一步”。对于万邦德制药在研新药WP203A（阿法诺肽）获得FDA孤儿药资格认定，万邦德给出了上述评价。
天疱疮是一种罕见的皮肤和黏膜出现广泛松弛性水疱、糜烂为特征的严重自身免疫性大疱性疾病。其核心发病机制与II型炎症相关，通常发生于老年人群。由于免疫系统功能紊乱，错误地攻击皮肤表层（表皮）和黏膜的细胞，导致皮肤水泡的形成。疾病特点为剧烈瘙痒、皮肤发红及疼痛性病变，水疱和皮疹可能遍布全身，病情易反复且严重者可危及生命。
这是一种罕见的自身免疫性皮肤病。目前全球天疱疮患病率约为每百万人大约1—50例。据此估算全球患者约7万—210万人。其中，寻常型天疱疮（PV）是最常见且严重的类型，约占病例的70%。由于患者基数小，天疱疮属于典型的“孤儿病”，但临床需求迫切，现有治疗手段存在显著未满足需求。
针对天疱疮，现有的疗法以糖皮质激素和免疫抑制剂（如硫唑嘌呤）为主，长期使用副作用显著；生物制剂如利妥昔单抗（CD20单抗）和依库珠单抗（C5单抗）虽疗效显著，但需静脉注射且价格高昂。在研药物方面，目前，全球约10—15款新药处于临床阶段，包括靶向B细胞的ublituximab、补体抑制剂zilucoplan，以及万邦德的WP203A（阿法诺肽）。
值得一提的是，孤儿药资格认定是FDA为鼓励罕见病治疗药物的开发而设立，为新药开发提供的一系列的激励，包括将有机会在产品研发、注册及商业化等方面享受美国的政策支持，包括临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受7年的市场独占权等。
比如说，获得孤儿药资格的认定，可优先获得FDA审评，大幅度缩短上市时间。同时，作为已上市药品的适应症拓展，可依托美国的相关路径，桥接药品部分已有的药理毒理、临床药理等数据，快速完成临床研究，支持上市申请。
万邦德在官微中指出，天疱疮用药全球市场规模预计将达数百亿元人民币，凭借高定价和孤儿药政策红利，该适应症的药品研发是药企布局罕见病领域的优质赛道。万邦德WP203A通过差异化机制和国际化策略，有望在未来成为该领域的重要参与者，其价值贡献不仅体现在财务层面，更在于推动公司从仿制药向创新药转型的战略突破。
