美股周二盘前，生物制药公司Sarepta Therapeutics股价暴跌40%，创年内新低。该公司两款针对肌肉萎缩症的基因靶向疗法在临床试验中未能达到关键终点，这一结果进一步加深了外界对Sarepta药物研发管线的担忧。

　　这是继7月王牌产品Elevidys因3例急性肝衰竭死亡事件被短暂下架后，Sarepta遭遇的又一次重击。Sarepta股价今年以来已累计下跌约80%，市值蒸发逾百亿美元。

　　最新试验共纳入225名年龄在6至13岁的杜氏肌营养不良症(DMD)患者，测试的药物为casimersen和golodirsen。这两款药物属于一类被称为磷酰二酰胺吗啉寡核苷酸(PMO)的药物，旨在帮助患者体内生成功能性抗肌萎缩蛋白。

　　杜氏肌营养不良症通常在4岁以后的小朋友或者大人身上才会发病，主要影响男孩，病情会随着时间推移导致肌肉功能逐渐丧失。

　　RBC资本市场全球医疗研究主管Brian Abrahams指出：“此次试验未达标虽不完全出人意料，但确实为公司现有主营业务增添了不确定性。”

　　他补充说：“虽然公司管线中仍有潜力项目，但大多处于早期阶段，短期内难以对业绩产生实质性影响。”

　　试验数据显示，患者在接受治疗96周后，在Ⅲ期试验功能测试中虽取得了数值上的改善，但未达统计学显著差异。

　　Sarepta在声明中表示，新冠疫情曾对试验的患者参与度及数据收集造成干扰，可能影响了最终结果。公司计划与美国食品药品监督管理局(FDA)会面，讨论将这两款药物从当前的加速批准转为完全批准的可能性。

　　Sarepta研发与技术运营总裁Louise Rodino-Klapac表示：“虽然试验的主要终点未达目标，但结果显示出明确的治疗效应，患者在功能改善上具备临床意义。”

　　此外，该公司周一公布的第三季度营收为3.994亿美元，高于分析师普遍预期的3.387亿美元，显示Elevidys短期销售尚未受到明显冲击。

　　投资机构Baird的分析师表示：“此次研究的失败，进一步加剧了Sarepta在DMD领域的困境。由于基因疗法和PMO药物线均受挫，公司未来将面临来自监管机构、支付方及临床医生更为严苛的审视。”