当前，医药行业正面临效率提升与技术突破的关键时期。剂泰科技联合创始人兼CEO赖才达近日在接受新华财经记者采访时表示，“AI+纳米”技术正系统性重塑药物研发路径，有望破解制药行业长期存在的“十年磨一剑”困境。

　　纳米精准递送技术价值凸显

　　在赖才达看来，人体可被视为一个由约30万亿细胞构成的超大型生物代码模型，而疾病的发生，本质上可理解为局部细胞出现了“代码错误”。“将疾病代码‘重写’为健康代码，将衰老的细胞‘编写’回年轻状态，是医药行业未来发展的核心方向之一。”

　　目前，CAR-T疗法是修复细胞“代码错误”的前沿手段之一。尽管体外CAR-T疗法已在临床中得到应用，但其“个体化定制”模式导致价格高昂，国内定价普遍在100万至130万元之间，海外市场甚至高达200万至300万元。在此背景下，体内CAR-T疗法，即通过静脉注射携带CAR基因的纳米脂质颗粒载体，直接在患者体内编程T细胞，被视为更具成本效益和普惠潜力的技术方向。

　　赖才达认为，从依赖复杂体外改造迈向直接体内编程，递送技术已成为解锁体内CAR-T疗法的关键瓶颈。“当前行业面临的关键挑战在于如何实现纳米级载体的精准体内导航。”赖才达将这个过程比喻成寻找在无GPS环境下自主定位、并能准确识别人体组织“纳米火箭”。

　　这也是剂泰科技多年来努力的方向，据悉，剂泰科技依托NanoForge平台（AI纳米递送平台），通过小分子制剂优化和纳米递送创新，将早期药物发现与优化周期从传统模式的数年大幅压缩至数月，已推动多个项目进入临床阶段，展现出AI赋能医药创新的巨大潜力。

　　赖才达解释，如果将药物递送系统与药物有效成分分别类比为“火箭”与“卫星”，那么二者结合将有助于开发一系列突破性药物产品。他认为，在现阶段，具备精准导航能力的“火箭”甚至可能比“卫星”更具战略意义。借助AI技术，剂泰科技能够大规模、高效率地探索海量纳米材料设计空间，从而加速开发出性能卓越的“火箭”。同时，抗衰和生命大健康领域也是可拓展的蓝海方向。

　　AI将驱动药物研发效率提升

　　“借助‘AI+纳米’技术，我们正在解决制药行业‘十年磨一剑’的难题。”赖才达表示，公司成立五年来，已快速推进十余个药物研发项目，其中已产出7个临床前候选化合物（PCC），并有4个项目进入临床阶段。

　　“效率”，是赖才达在谈及剂泰科技AI纳米平台时频频提到的关键词。10月22日，剂泰科技宣布其自主研发的药物MTS-004已成功达到Ⅲ期临床研究的主要终点。该药物从立项到完成Ⅲ期临床试验仅用时38个月。

　　效率的背后，是依托于NanoForge平台三大应用平台的深度协同。第一层为AiTEM（AI小分子制剂设计平台），通过对小分子药物的剂型进行优化与改良，推动更多改良型制剂新药的研发。赖才达介绍，在MTS-004项目中，AiTEM平台承担了剂型开发的建模与预测分析任务，将传统需要1至2年的制剂优化周期大幅缩短至3个月。

　　第二层和第三层分别包括AiLNP（AI核酸递送系统设计平台）和AiRNA（AI mRNA序列设计平台），二者协同完成从序列设计到递送系统开发的全流程。

　　目前NanoForge平台能力正向小分子、mRNA核酸药等多元管线布局，为肿瘤、代谢系统疾病、自体免疫性疾病、神经系统退行性疾病等临床治疗难题提供成药机会。“每一个器官，对我们而言都代表一个潜在的市场。”他说。

　　截至目前，剂泰科技已开发出针对肝脏、肺、免疫器官、心脏、肌肉、肿瘤、中枢神经系统和胃肠道等8个靶向器官或组织的纳米脂质颗粒LNP递送系统，并拥有授权及申请中专利超过100项。

　　“AI的使命是赋能临床治疗，与疾病全速拼抢时间，极致体察患者未被满足的需求。”展望未来，赖才达表示，剂泰科技将在未来3至5年内聚焦于实现AI赋能制剂新药的临床突破。“目前来看，我们有望在肿瘤疾病和自身免疫性疾病领域率先取得较大进展。”