“AI 的进步已经足以应对人类最严峻的挑战之一：生物学”“AI最值得应用的领域是生命科学。”英伟达CEO黄仁勋在不同场合多次表达了类似的观点。

　　我国AI+医药的步伐也正在加快。今年1月，工信部等八部门发布《“人工智能+制造”专项行动实施意见》提出，要“建设人工智能驱动的新药发现与虚拟筛选平台，通过多模态药效预测大模型，加速靶点识别与候选药物发现，降低药物研发周期与成本。”

　　当前，全球创新药研发正面临“大投入、高风险、长周期”的难题。而AI技术的渗透与政策赋能，让行业看到了解题的可选路径。

　　破解利润瓶颈，AI技术是重要一环

　　众所周知，近年来，我国创新药BD交易频发，而交易热潮的另一面，是创新药企在国内市场盈利空间的逼狭。

　　例如君实生物，2025年公司实现总营收24.98亿元，同比增长28.23%，亏损也有所缩小，但亏损额仍然达到8.75亿元；拉长时间看，从2013年至2025年的12年时间里，君实生物的累计亏损更已超过100亿元。值得注意的是，其明星单品PD-1药物特瑞普利单抗2023年在美国上市时的售价是国内的超过30倍。另一家医药领军企业百利天恒2025年突然由盈转亏，业绩快报显示其营收暴跌56.72%，亏损10.51亿元。原因很简单：其2024年的37亿元盈利主要靠海外权益BD交易带来的一笔一次性收入50亿元，去年没了这笔收益，营收与利润便“直线跳水”。

　　“向海外卖青苗”和“国内市场盈利”的平衡，是众多创新药企的选择题。而破解创新药利润与长远发展瓶颈，AI技术的渗透被寄予厚望。

　　今年1月，AI驱动的新一代生物疗法研发公司Earendil Labs宣布与全球领先的生物制药公司赛诺菲（Sanofi）达成战略合作。双方将依托Earendil的发现平台，推进多项自身免疫性及炎症疾病的创新药物项目，交易总潜在金额最高可达25.6亿美元，加上去年达成的另一次合作，两次交易的累计潜在总价值可能超过43亿美元。这家神秘的Earendil Labs，其实是中国企业华深智药的海外公司，华深智药由清华大学人工智能产业研究院孵化而成，两位核心高管为彭健与朱祯平。值得注意的是，创始人兼首席执行官彭健是清华大学智能产业研究院高级访问教授，具有人工智能、科研学习以及结构生物学的跨学科背景。

　　OmegaFold和Helixon Design是华深智药的两款“神器”。其中，OmegaFold可以改变以往AI模型从自然界海量数据中预测蛋白质结构的繁琐，实现“仅凭单条氨基酸序列，就能精准预测出高分辨率的蛋白质3D结构”，这意味着，把传统 “大海捞针”式的抗体药研发，变成高效的“精准导航”。如果说OmegaFold解决的是“认出来”或者“造出来”的问题，那么Helixon Design解决的就是“用起来”的问题——Helixon Design可以让医药研发人员精准地实现从计算机算法模拟到真实的生物化学与人体临床试验之间的跨越，有望将抗体/双抗的研发从数年压缩到以月为单位。

　　近日，AI制药公司望石智慧与北京大学共建的“智慧药物研发北京市重点实验室”成功获批2025年北京市重点实验室名单。望石智慧创始人兼CEO周杰龙告诉记者，该实验室致力于打造全球领先的AI驱动药物智能研发引擎，以“全链条自主闭环、核心引擎国产化、研发效率革命性提升”为三大战略支点，力争在五年内实现聚焦靶点发现、分子创制、药效预测等技术突破，十年内搭建全链条智能底座云平台，同时推动AI制药中国方案输出。望石智慧围绕小分子药物开发全流程，提供一套AI技术驱动、由药物化学思维链支撑的、干湿结合智慧药物研发整体解决方案，“根据我们服务某头部创新药企的反馈，其利用望石智能分子设计平台，在3个月内便获得了全新骨架的百纳摩尔级别的苗头化合物，破解了人工筛选的效率短板，成功地将早期药物发现周期缩短70%，更降低了80%的早期合成与实验验证成本。”

　　从前沿医药到传统中医，AI技术的渗透愈发深入。

　　同仁堂相关负责人告诉记者，同仁堂已与北京中医药大学、楚天科技等合作探索丸剂水分、炼蜜过程的在线监控、口服液的在线灯检等技术研发和集成；又与其他研究团队合作开展基于智能仿生技术的贵细中药质控、复方药效物质基础解析和作用机制智能阐释等工作。“未来公司还将持续加大AI赋能方面的投入，健全数据要素基础制度，建设高质量数据集，为AI技术和工业制药的融合发展构筑‘核心战力’。”

　　企查查数据显示，截至3月12日，国内现存生物医药相关企业4.57万家。从企业成立年限分布来看，83.41%的企业成立于10年内，其中，成立5-10年的企业占比最高，达51.37%。

　　AI或有助放大中国医药产业竞争优势

　　平安医疗健康基金经理周思聪认为，AI对创新药行业最大的影响是大幅度提高早期研发的效率，降低试错成本，解决创新药研发周期长、成本高、失败率高的问题。“AI有助于放大中国的比较优势。中国本来就有化学合成、临床资源、工程化效率等优势，如果再叠加AI能力，可能形成‘数据+算法+临床资源+制造能力’的综合优势，有望把中国的研发基础设施优势进一步放大。”

　　广开首席产业研究院生物医药首席研究员刘泽凡研究发现，AI在药物研发全链条中的渗透率表现为“前端高、后端低”，在药物发现环节，包括靶点发现、分子筛选、分子设计、晶型预测等场景，AI渗透率提升最为迅猛——Capgemini的调研数据显示，该环节AI应用的渗透率约为57%，最常见的是在靶点识别，平均节省28%的时间。相较于前端环节，临床试验阶段的AI渗透率仍较低，不同研究机构的数据表明，仅有约四成的制药企业在临床试验中引入AI技术，且应用场景集中于患者招募、数据管理与统计分析等辅助性环节，而在临床试验设计、样本量估算、疗效预测、风险控制等核心环节，AI应用尚未形成规模化落地。

　　研发的下一步就是制造，刘泽凡认为AI制药的路径可以参考数字化技术在其他制造业的先例，“依次经历单点应用、局部流程优化、全链条整合与范式重构四个阶段。AI制药当前整体正处于第二阶段向第三阶段过渡的关键时期，局部流程优化成效逐步显现，全链条整合的探索已逐步启动”，他预计，“未来，AI制药将以高质量数据为核心纽带，推动AI技术系统性向后端生产制造、商业化运营、上市后监测等关键环节延伸，全面覆盖‘靶点发现—分子设计—临床试验—工艺生产—商业化落地’的完整药物研发与产业化链条，摒弃各环节相互割裂、数据无法互通的行业痛点，构建起全流程、一体化、闭环式的智能化制药解决方案。同时，AI与自动化实验技术的深度融合，将成为构建下一代药物研发基础设施的核心路径，逐步取代传统人工主导的研发模式，成为AI制药行业的主流技术路线。”

　　在更后的“后端”，监管体系也需要进一步适配AI的发展。周思聪认为，特别是在GMP生产、质量管理、申报合规等环节，AI模型可能是持续迭代的，但药品监管体系更适合管理“稳定、固定、可验证”的工艺和流程。 换句话说，AI可以加快研发，但如果监管验证框架跟不上，很多效率红利未必能及时兑现。

　　无限风光在险峰，难处正是价值来源

　　周杰龙看到AI技术给医药产业带来的风险，“一方面是数据安全与合规风险，生物医药数据高度敏感，涉及药物隐私、知识产权与商业机密；另一方面，传统AI模型的‘黑箱’问题容易加剧研发失败的风险。望石智慧的医药早研智能体正是面向此痛点，作为‘白箱协作者’，将药物研发中复杂的研发目标，‘翻译’成一系列可追踪、可调整、可解释的研发策略。”周杰龙认为，AI治理与风险规避不能只依靠“技术中立”，更需要构建行业共治、标准先行、全流程可追溯的机制，加快建立行业统一技术标准、构建数据安全与知识产权协同机制、建立产学研医协同的验证体系等。

　　无限风光在险峰，AI与医药融合的难处，反而被周杰龙看作机遇所在，“大投入、高风险、长周期，正是技术壁垒与长期价值的来源”，“AI制药的商业价值得到验证，望石智慧目前已与100余家国内外药企、科研机构达成合作，并助力客户发现超过20个针对差异化机制的早期候选药物，多个项目进入临床前及临床开发阶段，更落地小分子药物设计、抗肿瘤药物研发等多个代表性项目。”

　　对此，北京医药行业协会常务副会长兼秘书长付立家建议，医药行业应聚焦AI+病理等前沿方向，推动场景模型开发与行业大模型测评体系建设。建设医疗数据标注基地，为AI训练提供高质量数据支撑；打造医学人工智能领域的临床研究和技术转化平台；探索AI新药研发转化平台，加速科学家原创成果转化。同时，企业应积极参与AI医疗、智能制造、临床服务等方向的试点项目，充分借助政策红利实现创新发展。协会正在进行可行性研究工作，计划推动建立AI赋能医药行业的标准体系和评测机制，促进AI技术在药物研发、临床试验、生产制造等全链条的深度应用。

　　三大国际科技创新中心联动带来新机遇

　　北上广联动为“AI+创新药”孕育了良机。

　　当前，北京创新药发展已将压缩临床试验审批至30个工作日、补充申请审评至60个工作日，临床试验启动用时压缩至20周内；更设立500亿元产业基金和100亿元并购基金，推动医保基金与药企直接结算创新药费用，医药健康产业今年的目标是总规模达1.25万亿元，新增获批上市创新药10个以上。北京医药行业协会正通过组织行业培训、政策解读、专业活动、搭建交流平台，促进产学研医各方协同，同时在协会设立了医疗机构制剂专委会，积极促进院内制剂向创新药转化实现。

　　以北京为起点，同仁堂依托京津冀、长三角、大湾区三大区域的产业发展契机，进行了差异化工业布局，三大区域共布局8家公司、29个工业基地，形成“生产基地扎根+业务场景延伸+产业链上下游联动”的格局。其中，在京津冀区域布局7家公司、27个工业基地，是产能核心，同时也是技术研发、智能制造的主战场；在长三角地区，以消费端和服务端为核心，布局北京同仁堂蜂产品（江山）有限公司（浙江衢州），聚焦蜂产品全产业链生产；粤港澳大湾区是同仁堂走向全球的核心枢纽，在香港大埔生产基地的4条生产线，按国际标准生产中成药、保健品，产品供应香港及海外市场，并实现同仁堂生产标准、产品品类与品牌文化的全球化输出。

　　在广州，2月出台的医保支持创新药械12条升级措施，开通创新药品优先审核挂网“绿色通道”，支持创新药商保试点，目标总规模200亿元的生物医药母基金正在组建，还优化审批流程，推动临床试验“30日快速通道”落地，有望通过全链条政策护航产业发展。政策效应逐步显现，2025年广州新获批1类创新药4个、占全省半壁江山；去年新增高质量生物医药项目288个，企业超6500家。

　　付立家认为，京津冀、长三角和大湾区可建立区域层面的“一体推进”机制，实现大科学装置、大型仪器设备、AI药物发现技术平台等基础科研共性设施共享，设立跨省联合基金及建设创新联合体，在人工智能、量子信息、生命科学等前沿领域开展重大课题联合攻关；鼓励三大区域创新要素流动，借助京津冀协同、长三角一体化、大湾区跨境政策，推动临床资源、审评数据、人才资金互通，形成既有自身研发侧重、又有区域错位分工的差异化布局，共同打造世界级产业集群。