4月16日晚间，国内生长激素龙头长春高新（SZ000661）公告称，控股子公司长春金赛药业有限责任公司（以下简称金赛药业）GS3-007a干混悬剂境内生产药品注册临床试验申请获批准，拟用于特发性身材矮小（ISS）。
目前，国内获批用于治疗儿童ISS药物的给药频率无论是每日一次，还是每周一次，均需皮下注射给药。口服药市场空白的背后，是该类药物在药效、药代动力学、安全性等方面面临挑战。
但从全球看，长春高新并非首个应战者。《每日经济新闻》记者（以下简称每经记者）注意到，美国Lumos Pharma公司的同类药物LUM-201面向儿童生长激素缺乏症（PGHD），已经完成Ⅱ期临床试验并达到主要终点，Ⅲ期试验已在招募患者。
ISS患者群体更为庞大
ISS是常见的儿童内分泌疾病，定义为身高在同年龄、性别和种族身高参考值-2标准差以下，且排除生长激素缺乏、小于胎龄儿、其他内分泌或系统性疾病、染色体异常、骨骼发育不良等因素所致的身材矮小，60%至80%的身材矮小儿童病因无法明确，被归为ISS。
每日一次的人生长激素（hGH）和每周一次的长效生长激素（LAGH）是目前获批用于治疗儿童ISS的药物，均需要皮下注射给药。但长春高新公告显示，GS3-007a干混悬剂是一种口服生长激素分泌素受体1a（GHSR-1a）小分子激动剂，通过每日一次口服给药，可刺激内源性生长激素释放，为有促生长需求的矮小儿童提供新的治疗选择。
值得注意的是，2025年11月，GS3-007干混悬剂已经作为国内首个口服生长激素获批用于开展因内源性生长激素缺乏所引起的儿童生长缓慢（PGHD）的临床试验，目前临床试验正在进行中。
公开资料显示，与ISS 一样，PGHD也是儿科临床常见的内分泌疾病之一，会导致儿童身材矮小，发育迟缓，骨龄落后于实际年龄。PGHD主要是下丘脑源性的促生长激素释放激素（GHRH）的分泌不足所致，其获批用药与ISS获批用药一致，均需要皮下注射给药。
但从市场规模看，ISS患者群体更为庞大。2025年5月发表于《Advances in Therapy》（《治疗进展》）的一篇文章显示，中国儿童矮小症的发病率约3.2%，按照60%至80%的比例估算，ISS患病率约为1.9%至2.6%。而长春高新公告显示，国内PGHD发病率约为1/8600。
全球竞速开启
“它绝不仅仅是一款新药，更是对传统治疗模式的突破。”
去年 11 月，“长春高新CCHT”微信公众号曾发文称，金赛药业负责项目的医学总监陈燕琳表示，口服GHSR-1a小分子激动剂挑战了蛋白类药物注射给药的行业常规，若成功上市，有望彻底改变生长激素的治疗方式，为因注射恐惧而放弃治疗的患者带来希望。
但是，口服药物的研发并不容易。生长激素是蛋白质类药物，口服后易被胃肠道内的胃酸、蛋白酶降解，生物利用度低。同时，蛋白质分子量大，难以穿过肠道上皮细胞膜被吸收。
每经记者注意到，GS3-007a采用的小分子促分泌剂路线与美国Lumos Pharma公司的LUM-201的作用机制类似，即不直接补充外源性生长激素，而是通过口服小分子药物刺激人体垂体分泌内源性生长激素，规避蛋白质降解问题。
此前，LUM-201的Ⅱ期临床研究达到了主要终点和次要终点，验证了其对PGHD的治疗效果，其Ⅲ期试验已在招募患者。根据2025年10月发表于《Journal of the Endocrine Society》（《内分泌学会杂志》）的一篇文章，其Ⅲ期临床试验是一项多中心、为期12个月、随机、双盲、安慰剂对照的临床研究，旨在进一步评估LUM-201的疗效和安全性。
此外，日本Scohia Pharma公司的SCO-240采用口服选择性SSTR5拮抗剂设计，通过制剂技术保护蛋白质不被降解，并促进其肠道吸收，既能刺激生长激素分泌，又不影响其他垂体激素，临床数据显示其安全耐受。
每经记者根据公开数据梳理，目前全球范围内仅有以上3款用于生长激素缺乏症的口服药物处于临床试验阶段。
