4月20日，港股上市创新药企云顶新耀（01952.HK）宣布，在2026年美国癌症研究协会（AACR）年会上公布其自主研发的mRNA个性化肿瘤治疗性疫苗EVM16的首次人体临床试验数据。结果显示，该疫苗在晚期实体瘤患者中展现出良好的安全性、耐受性及显著的免疫原性和积极的初步疗效信号，支持进一步临床开发推进。
据悉，EVM16是云顶新耀自主研发的mRNA个性化肿瘤治疗性疫苗，根据每位患者特有的肿瘤细胞突变，通过EVER-NEO-1“妙算”系统识别具有较高免疫原性的肿瘤新抗原，并设计编码数十种肿瘤新抗原的mRNA治疗性疫苗。EVM16通过LNP靶向递送系统在体内进行高效的抗原呈递，激活患者自身的新抗原特异性T细胞免疫，进而达到杀伤肿瘤细胞和治疗癌症的目的。
该临床试验（EVM16CX01，NCT06541639）由北京大学肿瘤医院、复旦大学附属肿瘤医院联合发起，采用3+3剂量递增设计，包括0.1 mg、0.3 mg和1.0 mg三个剂量组，于2025年3月完成首例患者给药。入选患者为经标准治疗失败的晚期或复发性实体瘤患者，治疗方案为先接受2次EVM16单药治疗（每两周一次），随后接受EVM16联合替雷利珠单抗治疗。
截至2025年12月7日，在入组的9例患者中，每个剂量组各3例，所有患者均已完成剂量限制性毒性（DLT）评估并至少接受一次疗效评估。安全性和耐受性方面，EVM16未观察到剂量限制性毒性（DLT）。所有患者均报告至少一次与研究药物相关的不良事件，均为2级及以下，且均可自行缓解。免疫原性方面，EVM16在9例患者中有8例诱导出强烈的新抗原特异性T细胞免疫反应，并显示出剂量依赖性趋势，同时观察到积极的初步疗效信号。
初步临床疗效方面，1例既往接受过三线系统治疗失败的胃食管结合部癌患者达到确认的部分缓解（PR），无进展生存期（PFS）为126天；另有2例患者达到疾病稳定（SD），其中1例既往接受过三线系统治疗失败的非小细胞肺癌患者PFS为88天，1例既往接受过三线系统治疗失败的食管鳞癌患者截至数据截止日已随访112天，尚未观察到疾病进展。
北京大学肿瘤医院沈琳教授表示，EVM16作为一款新型mRNA个性化肿瘤治疗性疫苗，在首次人体临床试验中展现出良好的临床开发潜力。该临床试验初步验证了其通过新抗原驱动T细胞应答实现肿瘤免疫激活的临床价值，为其后续临床开发提供了重要依据。
云顶新耀首席执行官罗永庆表示，此次积极数据初步验证了EVM16的治疗潜力与公司自研 mRNA 平台的临床价值。当期晚期实体瘤患者，尤其是多线治疗失败人群，仍缺乏有效且具有针对性的治疗选择。EVM16具备诱导免疫激活并产生新抗原特异性T细胞应答的潜力，有望预防肿瘤转移或复发，代表了肿瘤免疫治疗的重要探索方向。
目前，云顶新耀已完成自研AI+mRNA平台本地化，搭建起覆盖抗原设计、mRNA序列优化、LNP 靶向递送技术到产业化生产的端到端全产业链平台。公司称，将依托该平台加速推进EVM16后续临床开发，推动该创新疗法惠及更多患者。
