近日，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了注射用玛贝兰妥单抗（商品名倍乐锐®）与硼替佐米、地塞米松（简称BVd）联合用于治疗既往接受过至少一线治疗的多发性骨髓瘤成年患者。该方案的上市申请被纳入优先审评审批程序，并获得突破性治疗药物认定，有望为复发或难治性患者提供更优的疗效选择。
这一批准主要基于国际关键性Ⅲ期临床研究DREAMM-7的结果。该研究是一项多中心、随机对照试验，头对头比较了BVd方案与达雷妥尤单抗联合硼替佐米、地塞米松（DVd）方案在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效和安全性。研究纳入494名既往接受过至少一种治疗且疾病进展的患者，结果显示：BVd组的中位无进展生存期（PFS）达到36.6个月，而DVd组为13.4个月，风险比为0.41，具有高度统计学意义和临床意义。同时，在中位随访39.4个月时，BVd组死亡风险较DVd组降低42%（风险比0.58），三年总生存率分别为74%和60%。此外，BVd方案还带来了更深、更持久的缓解，包括更高的微小残留病（MRD）阴性率。该方案的安全性总体可控，眼部相关副作用可通过剂量调整和随访有效管理，停药率较低。
多发性骨髓瘤是全球第三大常见血液系统恶性肿瘤，通常被视为可控制但目前尚不可治愈的疾病。患者往往会对现有治疗产生耐药，复发后治疗选择有限。过去三十年间，我国该病的发病率已翻倍，每年新增病例约3万例，死亡人数增加了50%。许多患者需要在社区医疗机构接受治疗，迫切需要既有效、副作用可管理，又便于在门诊实施的新型疗法。
玛贝兰妥单抗是一种抗B细胞成熟抗原（BCMA）的抗体偶联药物（ADC），通过靶向骨髓瘤细胞表面的BCMA，将细胞毒药物精准递送至肿瘤细胞。它是目前唯一获批用于多发性骨髓瘤的抗BCMA ADC药物，作用机制与其他疗法有所差异，为二线及以上治疗提供了新选项。该药采用30分钟门诊静脉输注方式，无需复杂的用药前准备或住院，适合不同治疗场景使用，显著提升了患者的治疗便利性。
对于复发后的多发性骨髓瘤患者，兼具疗效和可及性的治疗选择尤为重要。玛贝兰妥单抗的获批不仅有望延缓疾病进展、延长生存期，还能让更多患者在常规医疗条件下接受规范治疗。未来，随着更多临床数据积累和实际应用经验，这一创新方案有望进一步改善中国多发性骨髓瘤患者的整体预后。
多发性骨髓瘤的治疗正在进入精准化、个体化新阶段，新药的不断涌现为患者带来了更多希望。血液肿瘤专科医生会根据患者个体情况制定适合的治疗方案，患者通过规范治疗，才能最大限度地控制疾病，提升生活质量。
