本报讯 （记者陈红）7月3日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，中国生物制药有限公司旗下核心企业正大天晴药业集团股份有限公司（以下简称“正大天晴”）开发的注射用重组人凝血因子ⅦaN01（商品名：安启新）正式获批上市，用于凝血因子Ⅷ或Ⅸ的抑制物>5个Bethesda单位（BU）的成人及青少年（12岁以上）先天性血友病患者的出血治疗。这是首个获批上市的国产重组人凝血因子Ⅶa类生物制品，为抑制物阳性血友病患者这类特殊人群的出血治疗带来更多选择。

　　据正大天晴工作人员介绍，血友病是一种凝血因子缺乏导致凝血功能障碍的遗传性罕见病。由于患者体内缺乏足够的凝血因子，血液在血管破损部位不能正常凝固。血友病患者主要症状表现为自发性出血或轻度外伤后出血不止等，被称为“玻璃人”。2018年5月份，国家卫生健康委员会将血友病列入第一批罕见病目录。世界血友病联盟数据显示，目前全球血友病患者数量约83万例。

　　临床上血友病通常分为甲型血友病（血友病A）和乙型血友病（血友病B），分别由凝血因子Ⅷ（FⅧ）和凝血因子Ⅸ（FⅨ）基因突变引发对应的凝血因子缺乏所致。血友病尚无根治办法，目前的治疗方法主要为通过外源性补充凝血因子替代疗法。但约4%的患者会产生凝血因子抑制物（抗体阳性），导致替代治疗效果不佳，严重影响患者生存质量。重组人凝血因子Ⅶa因其高效止血作用，已成为抑制物阳性患者的重要治疗选择，并在全球范围内得到广泛应用。

　　安启新是唯一疗效和安全性通过Ⅲ期临床试验确证的国产重组人凝血因子Ⅶa，其获批基于一项在伴有抑制物血友病患者中的多中心、单臂、开放评估有效性和安全性的Ⅲ期临床研究，本研究共入组60例受试者，均至少使用过一次试验药物，其中53例受试者累计发生559次出血事件。对551次可评估的出血事件进行分析，止血有效率为88.93%。

　　重组人凝血因子Ⅶa结构复杂，降解和氧化位点较多，杂质种类较多，生产制备工艺难度大。正大天晴药学团队创新性地开发了具有自主知识产权的细胞培养、分离纯化和制剂处方工艺，获得了两项原创专利，并成功进行了多批次商业化生产放大，产品生产工艺稳健。

　　除重组人凝血因子Ⅶa外，正大天晴此前已成功开发并上市了注射用重组人凝血因子Ⅷ（商品名：安恒吉）。通过安恒吉与安启新的组合治疗方案，中国生物制药将覆盖从常规替代治疗到抑制物管理的全病程需求，有望惠及更广泛的血友病患者群体。