本报记者金婉霞
预防肿瘤的复发和转移是现代医学进一步发展难以绕开的难题之一。北京时间1月21日，来自默沙东与莫德纳的最新临床数据，为该问题带来新解题思路：其mRNA（信使核糖核酸）-4157（intismeranautogene）与PD-1抑制剂帕博利珠单抗（Keytruda）联合治疗黑色素瘤的二期临床五年随访数据显示，在完全切除后的高危三/四期黑色素瘤患者中，该联合疗法可将复发或死亡风险显著降低49%，且疗效在长期随访中保持稳定。
受上述消息影响，莫德纳美股股价持续上涨。业内普遍认为，这是mRNA技术在非传染病领域取得的首个长期生存获益证据，为全球肿瘤免疫治疗领域注入了一剂“强心剂”。“现有的肿瘤治疗方式，都没有办法很好地解决肿瘤的复发和转移问题。这次研究数据显示，mRNA技术在预防肿瘤的复发、转移上，或许能够发挥作用。”一位行业人士在接受《证券日报》记者采访时表示。
同时，《证券日报》记者从云顶新耀有限公司（以下简称“云顶新耀”）等国内多家生物医药企业了解到，围绕mRNA技术，国内企业的布局与推进节奏亦在明显加快。
mRNA技术优势逐步显现
公开资料显示，mRNA技术通过将编码特定抗原蛋白的mRNA导入人体细胞，直接在体内翻译生成抗原蛋白，从而诱导机体产生特异性免疫应答。与传统疫苗或药物相比，其研发路径和生产逻辑具有显著差异。“mRNA技术被认为是继小分子药物和大分子抗体后的第三代药物开发平台。”嘉晨西海（杭州）生物技术有限公司联合创始人兼CEO王子豪对记者表示，它最大的特点在于药物开发周期短、通用性强，“目前，mRNA技术在安全性和有效性方面已经得到了较为充分的验证，其长期市场潜力正在逐步显现。”
在肿瘤治疗领域，前述行业人士对记者进一步补充道：“mRNA技术或可预防肿瘤复发、转移。基于mRNA技术开发的肿瘤疫苗在进入人体细胞后，可刺激免疫细胞生成，这些免疫细胞可形成对肿瘤细胞的攻击并产生特异性的免疫记忆，如果肿瘤细胞‘卷土重来’，会被免疫细胞立刻发现，进而清除。我们已在动物实验里面看到这样的效果。”
记者还了解到，mRNA技术将药物开发变得如同编码DNA“程序”一般，或革新药物开发模式。除肿瘤治疗外，mRNA技术在自体免疫性疾病、代谢性疾病、传染病等多种难治性疾病领域也都有着广阔的应用前景。根据PrecedenceResearch、融中咨询等机构预测，全球mRNA药物市场规模在2024年约为180亿美元，预计未来10年增长有望达到430亿美元以上，占制药总市场的10%－15%。
国内企业加速布局
在全球mRNA产业快速发展的背景下，国内多家企业亦在该赛道积极布局，并逐步形成差异化技术路径。
记者从云顶新耀获悉，由它自主研发的mRNA个性化肿瘤治疗性疫苗EVM16目前已在中国启动首次人体临床试验并完成患者给药，其研究者发起的临床试验（IIT）已完成低、中剂量组爬坡，初步数据积极。云顶新耀将在未来6个月到12个月内读出完整的早期临床数据。据云顶新耀相关负责人介绍，该mRNA疫苗系基于云顶新耀自主研发的EVER-NEO-1“妙算”肿瘤新抗原人工智能算法系统开发，2025年3月份，EVM16在北京大学肿瘤医院完成了首例患者给药。“我们的算法系统不仅能够识别大多数已报道的肿瘤新抗原，还发现了多个此前未被报道的新抗原，在多项独立验证研究中，‘妙算’算法展现出不逊于国际领先算法的预测能力。”云顶新耀方面表示。
纳米递送系统是mRNA药物研发的核心技术瓶颈与关键突破口，显著影响其成药性与药效的发挥，是实现其临床转化的关键环节。剂泰科技（北京）股份有限公司（以下简称“剂泰科技”）是国内专注于AI驱动纳米递送的创业公司。记者从企业获悉，2025年底，由该公司自主研发的、采用了其自主研发的肝脏高特性LNP递送系统的mRNA编码双特异性抗体（TCE，T细胞衔接器）肝细胞癌治疗后选药物MTS-105在美国获得孤儿药认定，有望成为全球首款mRNA编码TCE实体瘤疗法，目前已经进入临床开发阶段。
嘉晨西海拥有mRNA、自复制RNA（srRNA）、环状RNA（circRNA）等多个技术平台，并且在递送技术方面也形成了显著的差异化优势。“我们独特的即用型递送载体解决了mRNA疫苗苛刻存储条件的瓶颈，大大提高了疫苗的可及性。另外，嘉晨西海的靶向递送载体正在拓展mRNA在体内CAR-T方向的应用，进军自身免疫病这个庞大的蓝海市场。”王子豪介绍。
另据记者的不完全梳理，石药集团有限公司、康希诺生物股份公司、悦康药业集团股份有限公司等上市公司也已披露消息，称在mRNA技术平台有所布局。
